Albireo Pharma, Inc. ha anunciado los resultados positivos del estudio de fase 3 ASSERT, que evalúa la seguridad y la eficacia de Bylvay en pacientes con síndrome de Alagille (ALGS) desde el nacimiento hasta la edad adulta temprana. El ensayo global, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo cumplió su criterio de valoración primario de mejora del prurito (p=0,002) y su criterio de valoración secundario clave de reducción de los ácidos biliares séricos (sBA) (p=0,001). No hubo interrupciones de pacientes y Bylvay fue bien tolerado, con bajas tasas de diarrea relacionada con el fármaco (11,4% frente a

5,9% de placebo). Albireo ha entablado conversaciones con la FDA y la EMA sobre el diseño del estudio de fase 3, y ambas han indicado que un único estudio exitoso sería suficiente para la aprobación. La empresa tiene previsto presentar inmediatamente los expedientes reglamentarios en los Estados Unidos y la UE.

Bylvay, un potente inhibidor del transporte ileal de ácidos biliares (IBATi) que se administra una vez al día, tiene una exposición sistémica mínima y actúa localmente en el intestino delgado. Bylvay ya está aprobado en EE.UU. para el tratamiento del prurito en pacientes de 3 meses o más en todos los tipos de colestasis intrahepática familiar progresiva (CIPF), y en Europa para el tratamiento de todos los tipos de CIPF en pacientes de 6 meses o más. El síndrome de Alagille, o ALGS, es un trastorno genético multisistémico poco frecuente que, según la empresa, afecta a 25.000 personas en todo el mundo.

El ALGS puede afectar al hígado, el corazón, el esqueleto, los ojos, el sistema nervioso central, los riñones y los rasgos faciales. El daño hepático está causado por una escasez de conductos biliares que impide el flujo de la bilis desde el hígado al intestino delgado. Aproximadamente el 95% de los pacientes con esta enfermedad presentan colestasis crónica, normalmente en los tres primeros meses de vida, y hasta el 88% presentan también un prurito grave e intratable.