Albireo Pharma, Inc. anunció la finalización de la inscripción de pacientes en el estudio ASSERT, un ensayo pivotal de fase 3 de Bylvay (odevixibat) en pacientes con síndrome de Alagille (ALGS). Se espera que los resultados principales estén disponibles a finales de año, de acuerdo con las directrices, y con la inscripción de 52 pacientes frente a un objetivo original de 45. ASSERT es un ensayo global, doble ciego, aleatorio y controlado con placebo, diseñado para evaluar la seguridad y la eficacia de Bylvay en pacientes con ALGS durante 24 semanas. Tanto la FDA como la EMA de EE.UU. han acordado el diseño del estudio de fase 3 y han indicado que este único estudio sería suficiente para la presentación de solicitudes reglamentarias. Bylvay es un potente inhibidor del transporte ileal de ácidos biliares (IBATi) que se toma una vez al día y que ya está aprobado en EE.UU. para el tratamiento del prurito en pacientes de 3 meses o más en todos los tipos de PFIC, y en Europa para el tratamiento de todos los tipos de PFIC en pacientes de 6 meses o más. La ALGS es un raro trastorno genético multisistémico que puede afectar al hígado, el corazón, el esqueleto, los ojos, el sistema nervioso central, los riñones y los rasgos faciales. El daño hepático está causado por una escasez de conductos biliares que impide el flujo de la bilis desde el hígado al intestino delgado. Aproximadamente el 95% de los pacientes con esta enfermedad presentan colestasis crónica, normalmente en los tres primeros meses de vida, y hasta el 88% presentan también un prurito grave e intratable. En consonancia con la misión de la empresa de ofrecer esperanza a las familias, Albireo sigue dando prioridad al acceso y a la investigación científica continuada para los pacientes que padecen enfermedades hepáticas colestásicas raras. Albireo abrió un Programa de Acceso Ampliado (PAE) con el primer paciente ya inscrito. El programa está disponible en EE.UU. y Europa, y su objetivo es facilitar el acceso a Bylvay a los pacientes que padecen ALGS, antes de la aprobación y el reembolso previstos del producto. El momento de la disponibilidad en Europa variará debido a la normativa específica de cada país y a la disponibilidad de existencias. Este programa está disponible para pacientes con un diagnóstico clínico de ALGS que no tienen otras opciones terapéuticas. La empresa sigue inscribiendo y dosificando pacientes en el estudio de fase 3 BOLD, que es el primer y único ensayo pivotal de un IBATi en atresia biliar, que superó el hito del 50% de inscripciones y sigue en vías de obtener datos de primera línea en 2024. La atresia biliar es la enfermedad hepática colestásica pediátrica más común sin tratamiento farmacológico aprobado.