AN2 Therapeutics, Inc. anunció la decisión de la empresa de pausar voluntariamente la inscripción en la fase 3 del ensayo clínico pivotal de fase 2/3 (EBO-301) que evalúa el epetraborol en la enfermedad pulmonar por MAC refractaria al tratamiento, a la espera de una revisión adicional de los datos. El ensayo doble ciego controlado con placebo tiene dos brazos que comparan epetraborol más régimen de fondo optimizado (OBR) frente a placebo más OBR. La pausa voluntaria se instituyó tras un análisis agregado ciego del estudio de fase 2 en curso, que incluía a pacientes agrupados de ambos brazos de tratamiento, y que mostró una eficacia potencialmente inferior a la esperada.

La decisión no se debió a problemas de seguridad. La parte de fase 2 del ensayo está destinada a informar la parte de fase 3 del ensayo. La empresa sigue esperando anunciar los datos de primera línea de la parte de fase 2 del ensayo en el verano de 2024.

La decisión de la empresa de suspender la inscripción da tiempo para evaluar más a fondo los datos del estudio y para que la Junta de Supervisión de la Seguridad de los Datos (DSMB, por sus siglas en inglés) independiente realice una evaluación no cegada y recomiende los próximos pasos, que podrían incluir cambios en la parte de fase 3 del protocolo del estudio. La parte de fase 2 del ensayo completó la inscripción en septiembre de 2023 con 80 pacientes. La parte de fase 3 del ensayo ha inscrito a casi 100 pacientes hasta la fecha, una tasa de inscripción más rápida de lo previsto anteriormente.

Los pacientes ya inscritos en el ensayo de fase 2/3 podrán continuar en el estudio. Este ensayo de superioridad, doble ciego y controlado con placebo, utiliza un diseño adaptativo para evaluar la seguridad y eficacia del epetraborol en pacientes con enfermedad pulmonar MAC refractaria al tratamiento. La parte de fase 2 del ensayo (n=80) evalúa la respuesta clínica mediante diversas herramientas de resultados comunicados por los pacientes, así como la seguridad, eficacia y farmacocinética del epetraborol más un OBR, en comparación con un placebo más un OBR.

Los hallazgos de la fase 2 se utilizarán para fundamentar las medidas de respuesta clínica evaluadas en la parte de fase 3 del ensayo y confirmar el tamaño final de la muestra. El objetivo primario en la fase 3 (n= al menos 234) será determinar si el epetraborol más un OBR, consistente en dos o más fármacos de tratamiento estándar, es superior al placebo más un OBR.