Annexon, Inc. ha anunciado los datos provisionales de su ensayo clínico abierto de fase 2 de ANX005 en pacientes con la enfermedad de Huntington (EH) que han completado el periodo de tratamiento de 24 semanas. Annexon está desarrollando ANX005, su principal candidato a anticuerpo monoclonal, para el tratamiento de una serie de trastornos mediados por el complemento, incluida la EH. La EH es un trastorno mortal y progresivo del movimiento que implica la activación de la vía clásica del complemento. El C1q, el iniciador de la vía clásica, está reconocido como el principal impulsor de una respuesta inmunitaria destructiva que conduce a la pérdida de sinapsis y a la neurodegeneración. ANX005 está diseñado para interrumpir el curso de la enfermedad, deteniendo el inicio de la activación dañina del complemento mediante el bloqueo de C1q y de toda la vía clásica del complemento. Los datos provisionales del ensayo de fase 2 en curso muestran que el tratamiento con ANX005 ha sido en general bien tolerado, con un compromiso total del objetivo de C1q tanto en el suero como en el líquido cefalorraquídeo (LCR) observado en los pacientes evaluables durante el período de dosificación. Los pacientes evaluables mantuvieron la función clínica, medida por los cambios en la media de la Escala Compuesta Unificada de Calificación de la Enfermedad de Huntington (cUHDRS), en relación con los valores iniciales después de seis meses de tratamiento, y se observó una mejora en la cUHDRS en más de la mitad de todos los pacientes evaluables y en el 75% de los pacientes evaluables que mostraban un exceso de actividad del complemento en los valores iniciales. Los niveles de NfL observados tras seis meses de tratamiento se mantuvieron en general constantes y fueron comparables a los niveles de NfL descritos en los datos publicados sobre la historia natural de los pacientes con EH. En general, estos resultados provisionales parecen basarse en la hipótesis científica del fundador científico de Annexon, el difunto Ben Barres, que creía que el bloqueo de C1q protege la pérdida sináptica y puede tener un rápido impacto funcional en los resultados clínicos de las enfermedades neurodegenerativas.