Applied Therapeutics, Inc.

Applied Therapeutics, Inc. es una empresa biofarmacéutica en fase clínica. Se centra en el desarrollo de una cartera de nuevos fármacos candidatos contra dianas moleculares validadas en indicaciones de gran necesidad médica no cubierta. El principal candidato a fármaco de la empresa, el govorestat, es un nuevo inhibidor de la aldosa reductasa (ARI) penetrante en el sistema nervioso central para el tratamiento de enfermedades metabólicas raras del sistema nervioso central (SNC), como la galactosemia, la deficiencia de sorbitol deshidrogenasa (SORD) y la PMM2-CDG. La empresa también está desarrollando el AT-001, un nuevo ARI potente, para el tratamiento de la cardiomiopatía diabética (DbCM), una fibrosis mortal del corazón. Ha completado un ensayo clínico de fase I/II que evalúa el AT-001 en aproximadamente 120 pacientes con diabetes de tipo 2, en el que no se observaron efectos adversos relacionados con el fármaco ni problemas de tolerabilidad. La cartera de productos preclínicos también incluye el AT-003, un ARI diseñado para atravesar el fondo del ojo cuando se administra por vía oral, para el tratamiento de la retinopatía diabética.