El 15 de febrero de 2024, Applied Therapeutics, Inc. anunció resultados provisionales positivos a los 12 meses del ensayo INSPIRE de fase 3 en curso, en el que se alcanzaron los criterios de valoración primarios y varios criterios de valoración secundarios clave. El ensayo INSPIRE es un estudio de registro de fase 3 doble ciego controlado con placebo que evalúa el efecto de govorestat (AT-007) oral una vez al día (QD) en 56 pacientes de 16 a 55 años con deficiencia de SORD en EE.UU. y Europa. Govorestat es un inhibidor de la aldosa reductasa penetrante en el sistema nervioso central, que bloquea la conversión de glucosa en sorbitol, y ha demostrado previamente que reduce los niveles de sorbitol en pacientes con deficiencia de ERSD.

El objetivo de este análisis provisional preespecificado de 12 meses era evaluar los indicadores tempranos del efecto del tratamiento con govorestat a fin de informar futuras discusiones reguladoras y apoyar una posible presentación de Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA), debido a la necesidad urgente de tratamiento y a la ausencia de otras opciones para los pacientes con Deficiencia de SORD. El análisis provisional de 12 meses se componía de un criterio de valoración primario de eficacia clínica basado en la correlación del sorbitol con medidas de resultados clínicos compuestos, y un criterio de valoración primario de biomarcadores farmacodinámicos (PD) basado en la reducción del sorbitol. La compañía cree que los resultados del análisis provisional de 12 meses confirman el papel del sorbitol como impulsor clave de la gravedad y la progresión de la enfermedad a lo largo del tiempo.

Se espera que los resultados clínicos del ensayo INSPIRE en curso se evalúen de nuevo a los 24 meses, donde la prueba de marcha de 10 metros sirve como criterio de valoración primario de la eficacia clínica. La empresa tiene previsto discutir con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) una posible presentación de una NDA basada en los datos clínicos obtenidos hasta la fecha.