Aptose Biosciences Inc. dio a conocer los aspectos más destacados de un evento de actualización clínica celebrado, el 10 de junio de 2023, junto con el Congreso Internacional EHA 2023 de la Asociación Europea de Hematología en Frankfurt, Alemania. El evento incluyó una revisión actualizada de los datos clínicos de los dos productos en investigación de Aptose que se están desarrollando para las neoplasias hematológicas: tuspetinib, un inhibidor oral de la cinasa mieloide en el ensayo de fase 1/2 APTIVATE en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) en recaída o refractaria; y luxeptinib, un inhibidor oral dual de la cinasa linfoide y mieloide en fase 1 a/b de desarrollo para el tratamiento de pacientes con neoplasias hematológicas en recaída o refractarias. Tuspetinib proporcionó respuestas en monoterapia en cuatro niveles de dosis sin DLT en poblaciones de LMA R/R con mutaciones diversas y difíciles de tratar, incluidos pacientes con mutación TP53 con una RC/Rh = 20% y pacientes con mutación RAS con una RC/Rh = 22%.

Completada con éxito la Reunión de Fin de Fase 1 (EOP1) con la FDA de EE.UU. para el tuspetinib, y se seleccionó una RP2D en monoterapia de 80 mg diarios, y todas las vías de desarrollo permanecen abiertas, incluida la vía acelerada de brazo único. Iniciado el ensayo de expansión APTIVATE de tuspetinib con pacientes con LMA R/R. Como parte de la reunión EOP1 con la FDA, se designaron 80 mg diarios como dosis recomendada de fase 2 (RP2D) en monoterapia, y ahora se centra toda la atención en el ensayo de expansión APTIVATE para colocar el TUS en monoterapia en más pacientes con mutaciones altamente adversas y evaluar el TUS en combinación con Venetoclax (VEN) como doblete en pacientes con LMA R/R".

Dichos factores podrían incluir, entre otros la capacidad de obtener el capital necesario para la investigación y las operaciones y de continuar como empresa en funcionamiento; los riesgos inherentes al desarrollo de fármacos en fase inicial, incluida la demostración de su eficacia; el coste del tiempo de desarrollo y el proceso de aprobación reglamentaria; el progreso de los ensayos clínicos; la capacidad de encontrar y firmar acuerdos con socios potenciales; la capacidad de atraer y retener al personal clave; condiciones cambiantes del mercado; incapacidad de los nuevos fabricantes para producir lotes aceptables de BPF en cantidades suficientes; defectos de fabricación inesperados; y otros riesgos detallados de vez en cuando en los archivos trimestrales en curso, formularios de información anual, informes anuales y archivos anuales con los reguladores de valores canadienses y la Comisión de Bolsa y Valores de Estados Unidos.