Arcturus Therapeutics Holdings Inc. anunció que ARCT-032 presentará resultados de fase 1 en voluntarios sanos y nuevos datos provisionales de fase 1b en pacientes con fibrosis quística para ARCT-032, una terapia de ARNm en investigación inhalada para tratar la fibrosis quística, en la 47ª Conferencia Europea sobre Fibrosis Quística el 7 de junio de 2024. Arcturus presentará los resultados de la fase 1 en voluntarios sanos. ARCT-032 ha recibido la designación de medicamento huérfano de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) y la designación de medicamento huérfano de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para tratar la fibrosis quística.

El ARCT-032 utiliza la plataforma aerosolizada mediada por lípidos LUNAR de Arcturus para administrar ARN mensajero CFTR a los pulmones. El programa ARCT-032 está respaldado por datos preclínicos en roedores, hurones y primates, así como por la demostración del restablecimiento de la expresión y la función del CFTR en células epiteliales bronquiales humanas.