Arrowhead Pharmaceuticals Inc. ha anunciado que ha dosificado a los primeros pacientes del estudio PALISADE, un estudio clínico de fase 3 para evaluar la eficacia y seguridad de ARO-APOC3 en adultos con síndrome de quilomicronemia familiar (SFC). ARO-APOC3 es la terapia de ARN de interferencia (ARNi) en fase de investigación diseñada para inhibir la producción de apolipoproteína C3 (APOC3), un regulador clave del metabolismo de los triglicéridos. ARO-APOC3 se está investigando actualmente en múltiples estudios clínicos, entre ellos el estudio PALISADE de fase 3 en pacientes con SFC, el estudio SHASTA-2 de fase 2b en pacientes con hipertrigliceridemia grave (SHTG) y el estudio MUIR de fase 2b en pacientes con dislipidemia mixta. PALISADE (NCT05089084) es un estudio global de fase 3, controlado con placebo, para evaluar la eficacia y seguridad de ARO-APOC3 en participantes adultos con SFC. Aproximadamente 60 participantes que han cumplido con todos los criterios de elegibilidad del protocolo durante la selección serán asignados al azar de forma doblemente ciega para recibir ARO-APOC3, o un placebo equivalente, administrado por vía subcutánea una vez cada 3 meses. Los participantes serán asignados aleatoriamente 2:1:2:1 a las cohortes de dosis (ARO-APOC3 25 mg, placebo emparejado por volumen, ARO-APOC3 50 mg y placebo emparejado por volumen, respectivamente). El estudio inscribirá a participantes con triglicéridos en ayunas mayores o iguales a 10 mmol/L (mayores o iguales a 880 mg/dL) que sean refractarios a la terapia estándar de reducción de lípidos y con un diagnóstico de SFC según se define en los criterios de inclusión. La duración del estudio es de aproximadamente 56 semanas, desde el cribado hasta el examen del mes 12 de finalización del estudio. Después del mes 12, los participantes podrán continuar en un estudio de extensión abierto. Todos los participantes del grupo de placebo que opten por continuar cambiarán al fármaco activo durante el estudio de extensión. El objetivo primario del estudio es evaluar el cambio en los triglicéridos con respecto a la línea de base entre cada dosis de ARO-APOC3 y el grupo de placebo en el mes 10.