Arrowhead Pharmaceuticals Inc. inicia el estudio de fase 3 PALISADE de ARO-APOC3 para el tratamiento del síndrome de quilomicronemia familiar
12 de enero 2022 a las 13:30
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Arrowhead Pharmaceuticals Inc. ha anunciado que ha dosificado a los primeros pacientes del estudio PALISADE, un estudio clínico de fase 3 para evaluar la eficacia y seguridad de ARO-APOC3 en adultos con síndrome de quilomicronemia familiar (SFC). ARO-APOC3 es la terapia de ARN de interferencia (ARNi) en fase de investigación diseñada para inhibir la producción de apolipoproteína C3 (APOC3), un regulador clave del metabolismo de los triglicéridos. ARO-APOC3 se está investigando actualmente en múltiples estudios clínicos, entre ellos el estudio PALISADE de fase 3 en pacientes con SFC, el estudio SHASTA-2 de fase 2b en pacientes con hipertrigliceridemia grave (SHTG) y el estudio MUIR de fase 2b en pacientes con dislipidemia mixta. PALISADE (NCT05089084) es un estudio global de fase 3, controlado con placebo, para evaluar la eficacia y seguridad de ARO-APOC3 en participantes adultos con SFC. Aproximadamente 60 participantes que han cumplido con todos los criterios de elegibilidad del protocolo durante la selección serán asignados al azar de forma doblemente ciega para recibir ARO-APOC3, o un placebo equivalente, administrado por vía subcutánea una vez cada 3 meses. Los participantes serán asignados aleatoriamente 2:1:2:1 a las cohortes de dosis (ARO-APOC3 25 mg, placebo emparejado por volumen, ARO-APOC3 50 mg y placebo emparejado por volumen, respectivamente). El estudio inscribirá a participantes con triglicéridos en ayunas mayores o iguales a 10 mmol/L (mayores o iguales a 880 mg/dL) que sean refractarios a la terapia estándar de reducción de lípidos y con un diagnóstico de SFC según se define en los criterios de inclusión. La duración del estudio es de aproximadamente 56 semanas, desde el cribado hasta el examen del mes 12 de finalización del estudio. Después del mes 12, los participantes podrán continuar en un estudio de extensión abierto. Todos los participantes del grupo de placebo que opten por continuar cambiarán al fármaco activo durante el estudio de extensión. El objetivo primario del estudio es evaluar el cambio en los triglicéridos con respecto a la línea de base entre cada dosis de ARO-APOC3 y el grupo de placebo en el mes 10.
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Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. desarrolla medicamentos que tratan enfermedades intratables silenciando los genes que las causan. Las terapias de la empresa, que utilizan una amplia cartera de productos químicos de ácido ribonucleico (ARN) y modos de administración, activan el mecanismo de ARN de interferencia (ARNi) para inducir un bloqueo rápido, profundo y duradero de los genes diana. La plataforma Targeted RNAi Molecule (TRiMTM) de la empresa utiliza la administración mediada por ligandos y está diseñada para permitir la selección de tejidos específicos al tiempo que es estructuralmente sencilla. Se centra en diversas áreas terapéuticas, como la cardiometabólica, pulmonar, hepática, muscular y del sistema nervioso central. Cuenta con unos 14 medicamentos en fase de investigación clínica (nueve propios y cinco asociados), que se encuentran en fases de desarrollo que van de la I a la III. Los productos en fase de desarrollo de la empresa incluyen Plozasiran, Zodasiran, Olpasiran, ARO-RAGE, ARO-MUC5AC, ARO-MMP7, GSK-4532990, Fazirsiran, JNJ-3989, HZN-457, ARO-C3, ARO-PNPLA3, ARO-DUX4 y ARO-SOD1.