Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado que ha presentado una solicitud de autorización para iniciar un ensayo clínico de fase 1 de ARO-SOD1, un medicamento en investigación basado en ARNi diseñado para reducir la expresión de la superóxido dismutasa 1 (SOD1) en el sistema nervioso central (SNC) como posible tratamiento para pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) causada por mutaciones en SOD1. ARO-SOD1 es el primer candidato terapéutico diseñado para su administración en el SNC que entra en estudios clínicos y que aprovecha la plataforma de moléculas de ARNi dirigidas (TRiMTM) de Arrowhead. A la espera de la autorización reglamentaria, Arrowhead tiene la intención de proceder con AROSOD1-1001, un estudio de fase 1 aleatorizado, controlado con placebo y con aumento de dosis para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de ARO-SOD 1 en pacientes adultos con ELA que albergan una mutación SOD1 considerada causante de la ELA.

El estudio está diseñado para inscribir hasta 24 sujetos. Se presentó una solicitud a un comité ético de conformidad con el proceso de Notificación de Ensayos Clínicos de la Administración de Productos Terapéuticos del Departamento de Salud y Envejecimiento de Australia.