Ascendis Pharma A/S ha anunciado resultados de primera línea positivos de foresiGHt, su ensayo de fase 3 aleatorizado, de brazos paralelos, controlado con placebo (doble ciego) y activo (abierto) para comparar la eficacia y la seguridad de TransCon hGH (lonapegsomatropina) con placebo y hGH diaria (hormona del crecimiento humano, somatropina) en adultos con deficiencia de la hormona del crecimiento (GHD). El ensayo foresiGHt evaluó a 259 adultos con GHD de entre 23 y 80 años, aleatorizados 1:1:1, titulados para recibir una dosis fija objetivo de TransCon hGH, placebo o hGH diaria en función de la edad y la ingesta oral de estrógenos con hGH mg/semana aproximadamente equivalente para TransCon hGH y hGH diaria. TransCon hGH demostró superioridad en su criterio principal de valoración de la eficacia en la semana 38: cambio respecto al valor basal en el porcentaje de grasa del tronco medido mediante absorciometría dual de rayos X (TransCon hGH -1,67% frente a placebo +0,37%).

placebo +0,37%, diferencia de medias LS = -2,04%, p < 0,0001); TransCon hGH demostró superioridad en sus criterios de valoración de eficacia secundarios clave en la semana 38: Cambio desde el valor basal en la masa magra corporal total (TransCon hGH +1.60 kg frente a placebo -0,10 kg, diferencia media LS = 1,70 kg, p < 0,0001); Cambio respecto al valor basal en la masa grasa del tronco (TransCon hGH -0,48 kg frente a placebo +0,22 kg, diferencia media LS = -0,70 kg, p = 0,0053). El análisis exploratorio post hoc en la semana 38 demostró un efecto comparable del tratamiento con TransCon hGH y hGH diaria en los tejidos diana. Para los pacientes con niveles de IGF-1 SDS = 1,75 en la semana 38: Cambio con respecto al valor basal en el porcentaje de grasa del tronco (TransCon hGH -2,42% frente a

hGH diaria -2,59%); Cambio respecto al valor basal en la masa magra corporal total (TransCon hGH +1,70 kg frente a hGH diaria +1,37 kg); Cambio respecto al valor basal en la masa grasa del tronco (TransCon hGH -0,90 kg frente a hGH diaria -0,94 kg). TransCon hGH fue en general seguro y bien tolerado, sin interrupciones relacionadas con el fármaco del estudio y con una seguridad y tolerabilidad comparables a la hGH diaria.