Ascendis Pharma A/S anunció que los datos de primera línea de la parte aleatoria, doble ciego y controlada con placebo de su ensayo de fase 3 PaTHway de TransCon PTH en adultos con hipoparatiroidismo demostraron una mejora estadísticamente significativa con TransCon PTH en comparación con el control en el criterio de valoración compuesto primario y en todos los criterios de valoración secundarios clave. El criterio de valoración primario – definido como niveles de calcio sérico en el rango normal (8,3–10,6 mg/dL) e independencia de la terapia convencional (vitamina D activa y >600 mg/día de suplementos de calcio) sin aumento del fármaco de estudio prescrito en las 4 semanas anteriores a la visita de la semana 26 – fue alcanzado por el 78.7% de los pacientes tratados con PTH TransCon (48 de 61), en comparación con el 4,8% de los pacientes (1 de 21) del grupo de control (valor p < 0,0001). El ensayo PaTHway es un ensayo de fase 3, doble ciego y controlado con placebo, de 82 adultos con hipoparatiroidismo crónico aleatorizados 3:1 (TransCon PTH:placebo). Criterio de valoración primario compuesto: El 78,7% de los pacientes tratados con TransCon PTH (48 de 61) alcanzaron niveles de calcio sérico en el rango normal (8,3–10,6 mg/dL) e independencia de los niveles terapéuticos de la terapia convencional, en comparación con el 4,8% de los pacientes (1 de 21) del grupo de control (valor p = < 0,0001). Criterios de valoración secundarios clave preespecificados: Disminución estadísticamente significativa de los síntomas físicos y cognitivos específicos de la enfermedad comunicados por los pacientes en el grupo de control, como se muestra en las puntuaciones del dominio físico-sintomático de las escalas de experiencia de los pacientes con hipoparatiroidismo (HPES) (valor p = 0,0038) y en las puntuaciones del dominio cognitivo-sintomático de las HPES (valor p = 0,0055). Reducción estadísticamente significativa del impacto de la enfermedad comunicado por el paciente en comparación con los pacientes del grupo de control, tal y como muestran las puntuaciones del dominio Impacto-Funcionamiento Físico de la HPES (valor p = 0,0046) y del dominio Impacto-Vida Diaria de la HPES (valor p = 0,0061). Mejoras estadísticamente significativas en el funcionamiento físico informado por los pacientes en el grupo de control, como se muestra en la subescala de Funcionamiento Físico de la encuesta SF-36v2® (valor p = 0,0347). Otros análisis seleccionados: En la semana 26, el 95% de los pacientes tratados con PTH TransCon pudieron suspender los tratamientos convencionales con niveles terapéuticos de suplementos de calcio y vitamina D activa. Los pacientes del grupo de control tenían niveles bajos de recambio óseo al inicio. Los pacientes tratados con TransCon PTH demostraron un aumento de los niveles de los marcadores de recambio óseo en la semana 26. Resumen de seguridad: TransCon PTH fue generalmente bien tolerado, sin interrupciones relacionadas con el fármaco del estudio. Tres pacientes interrumpieron durante el período de tratamiento – 2 del brazo de placebo y 1 del brazo de TransCon PTH. El 82% de los pacientes de TransCon PTH y el 100% de los pacientes del grupo de control notificaron acontecimientos adversos emergentes del tratamiento (AET), la mayoría de los cuales fueron de grado 1, 2 de gravedad. Se notificó un EAE grave relacionado con el brazo de TransCon PTH debido a un error de dosificación. Una muerte en el brazo de TransCon PTH se evaluó como no relacionada con el fármaco del estudio. Los pacientes tratados con TransCon PTH mostraron una disminución media de la excreción de calcio en la orina de 24 horas hacia el rango normal, de 390 mg/24 horas a 220 mg/24 horas. A pesar de una media de calcio sérico más alta en la semana 26, hubo una disminución significativamente mayor de la media de calcio en orina de 24 horas en los pacientes tratados con TransCon PTH en comparación con los pacientes del grupo de control. Tras un periodo de estudio ciego inicial de 26 semanas, del que se informan aquí los datos de primera línea, los 79 pacientes que completaron el periodo ciego optaron por recibir el tratamiento con TransCon PTH en la parte de extensión abierta del estudio en curso durante un periodo de hasta 3 años (156 semanas).