Ascendis Pharma A/S presentó hitos corporativos seleccionados para 2024 y Vision 2030, su hoja de ruta estratégica hasta 2030. TransCon hGH (lonapegsomatropina, aprobada como SKYTROFA® en EE.UU. y la UE) Tras los resultados de primera línea positivos del ensayo de fase 3 foresiGHt en la deficiencia de la hormona del crecimiento (GHD) en adultos, tiene previsto presentar una solicitud de licencia biológica suplementaria a la FDA en el segundo trimestre de 2024. Resultados de primera línea del ensayo de fase 2 en el síndrome de Turner previstos para el cuarto trimestre de 2024. Alcanzado el liderazgo en valor de mercado en EE.UU. en 2023. Se espera que los ingresos preliminares no auditados de SKYTROFA en el cuarto trimestre de 2023 sean de aproximadamente 64 millones de euros. Se espera que los ingresos de SKYTROFA en todo el año 2024 sean de 320 a 340 millones de euros (según los tipos de cambio medios de 2023). TransCon PTH: (palopegteriparatida, aprobado como YORVIPATH® en la UE). Primer lanzamiento previsto en Alemania en enero de 2024, aprovechando la infraestructura comercial existente de la empresa. Continúa la revisión reglamentaria de la FDA para el tratamiento de pacientes adultos con hipoparatiroidismo, con fecha del 14 de mayo de 2024 según la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA); si se aprueba, lanzamiento comercial en EE.UU. previsto en el tercer trimestre de 2024. TransCon CNP: (navepegritida), El tratamiento con TransCon CNP a 100 mg/kg/semana durante un año en los 57 niños con acondroplasia (de 2 a 10 años de edad) en ACcomplisH, demostró un crecimiento coherente con los resultados del periodo ciego y logró mejoras en la calidad de vida relacionada con la salud y los impactos de la enfermedad evaluados con SF-10 y Achondroplasia Child Experience Measure. Durante el tercer trimestre de 2023, se presentó la Solicitud de Ensayo Clínico (CTA) para el ensayo en lactantes (edad 0-2 años). En el cuarto trimestre de 2024 se esperan los resultados preliminares del ensayo pivotal ApproaCH.
Durante el cuarto trimestre de 2024, previsión de presentar una solicitud de nuevo fármaco a la FDA para niños con acondroplasia (de 2 a 11 años). Datos de primera línea de la semana 26 del ensayo COACH (combinación TransCon hGH/TransCon CNP) previstos para el cuarto trimestre de 2024. Durante el cuarto trimestre de 2024, previsión de presentar una solicitud de nuevo fármaco en investigación o similar en adultos con acondroplasia. Presencia comercial global en Endocrinología Enfermedades raras Durante el cuarto trimestre de 2023, firmó un acuerdo de licencia exclusiva con Teijin Limited para TransCon hGH, TransCon PTH y TransCon CNP en Japón. Se completó el ensayo de fase 3 PaTHway Japan de TransCon PTH y se inscribió en su totalidad el ensayo de fase 3 riGHt de TransCon hGH. Finalizados los ensayos de fase 3 de TransCon hGH y de fase 2 de TransCon CNP de VISEN en China. Ampliación del alcance mundial mediante acuerdos exclusivos de venta y distribución con líderes geográficos en los mercados internacionales, con tres acuerdos regionales firmados hasta la fecha: Specialised Therapeutics Asia Pte Ltd, Er-Kim y Vector Pharma FZCO. Oncología: Durante el cuarto trimestre de 2024, esperamos completar la inscripción en BelieveIT-201, un ensayo de fase 2 en carcinoma escamoso de cabeza y cuello (HNSCC) avanzado. Durante el cuarto trimestre de 2024, prevén proporcionar una actualización clínica de la parte de fase 2 de cohortes de expansión de dosis específicas para cada indicación en el ensayo IL-Believe. Oftalmología: Creación de Ophthalmology NewCo, financiada por inversores institucionales, prevista durante el primer trimestre de 2024. Actualización financiera y perspectivas basadas en los planes actuales: Tesorería, equivalentes de tesorería y valores negociables preliminares no auditados a 31 de diciembre de 2023 de ~400 millones de euros. Previsión de ingresos de SKYTROFA para todo el año 2024 de 320 a 340 millones de euros (según los tipos de cambio medios de 2023). Previsión de actualización de ingresos de YORVIPATH durante 2024. Previsión de gastos de explotación totales (gastos de venta, generales y administrativos e I+D) de aproximadamente 600 millones de euros para 2024. Esperar alcanzar el punto de equilibrio del flujo de caja operativo trimestralmente a finales de 2024. Visión 2030: La hoja de ruta estratégica de Ascendis Pharma para 2025-2030 Alcanzar el estatus de superventas para múltiples productos y ampliar nuestro motor de innovación futura. Ser la empresa líder en enfermedades raras endocrinológicas: Conseguir que TransCon PTH, TransCon hGH y TransCon CNP se conviertan en superventas (>1.000 millones de dólares) mediante su comercialización en todo el mundo. Ser el líder en trastornos del crecimiento e hipoparatiroidismo, buscando condiciones clínicas, una gestión innovadora del ciclo de vida y ofertas complementarias para los pacientes.5.000 millones de dólares en indicaciones, Maximizar la creación de valor de estas oportunidades de producto mediante la colaboración con los líderes del mercado del área terapéutica, Diferenciarse con los Fundamentos de Ascendis: Superar las referencias de desarrollo de fármacos de la industria con el algoritmo de innovación de productos de Ascendis?
Mantenerse independiente como biofarmacéutica rentable a través de formas de trabajo ágiles y flexibles.