Autolus Therapeutics plc anunció que el ensayo clínico pivotal de fase 2 FELIX de autoleucel obecabtagene (obe-cel) en adultos con leucemia linfoblástica aguda (LLA) recidivante/refractaria (r/r) ha alcanzado su criterio de valoración primario, basado en un análisis provisional planificado previamente de 50 pacientes con enfermedad morfológica, según lo verificado por un comité independiente de supervisión de datos (IDMC). El criterio de valoración primario para el ensayo de fase 2 de FELIX es la tasa de remisión global (ORR), definida como la proporción de pacientes que alcanzan la remisión completa (CR) y la remisión completa con recuperación incompleta del recuento sanguíneo (CRi), según la evaluación de un comité independiente de revisión de la respuesta (IRRC). Sobre la base de 50 pacientes evaluados en cuanto a eficacia, la ORR de obe-cel fue del 70%.

Obe-cel mostró una expansión y una persistencia inicial (mediana de seguimiento de 6,4 meses) comparables a los datos observados en el estudio previo ALLCAR19. El análisis de seguridad se basó en 92 pacientes tratados con obe-cel y evaluables en cuanto a seguridad. La empresa observó que el 3% de los pacientes experimentó RSC de grado 3 o superior, mientras que el 8% experimentó ICANS de grado 3 o superior, y el 23% de los pacientes experimentó ICANS de cualquier grado.

El ensayo ha completado la selección de pacientes para la entrada en la cohorte morfológica, ya que se ha alcanzado el objetivo preespecificado de aproximadamente 90 pacientes inscritos, y Autolus tiene previsto presentar los resultados del ensayo FELIX en una conferencia médica a mediados de 2023, con un seguimiento más prolongado previsto para finales de 2023. Obe-cel es una terapia en investigación con células T CAR CD19 diseñada para superar las limitaciones en actividad clínica y seguridad en comparación con las terapias actuales con células T CAR CD19. Diseñado para tener una tasa rápida de desactivación de la unión a la diana para minimizar la activación excesiva de las células T programadas, obe-cel puede reducir la toxicidad y ser menos propenso al agotamiento de las células T, lo que podría aumentar la persistencia y mejorar la capacidad de las células T programadas para participar en la eliminación en serie de las células cancerosas diana.

En colaboración con el socio académico de Autolus, la UCL, obe-cel se está evaluando actualmente en un ensayo clínico de fase 1 para el LNH-B. Autolus ha hecho progresar obe-cel al ensayo FELIX, un ensayo pivotal para la LLA r/r en adultos. El ensayo clínico de fase 1b/2 de Autolus con obe-cel está inscribiendo a pacientes adultos con LLA de precursores B r/r.

El ensayo tuvo un componente de fase 1b antes de pasar al ensayo clínico de fase 2 de un solo brazo. El criterio de valoración primario es la ORR, y los secundarios incluyen la duración de la respuesta, la tasa de RC negativa por enfermedad mínima residual (EMR) y la seguridad. El ensayo está diseñado para inscribir a aproximadamente 100 pacientes en 30 de los principales centros académicos y no académicos de Estados Unidos, Reino Unido y Europa.