Bristol Myers Squibb anunció que la U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha concedido la aprobación acelerada de Breyanzi® (lisocabtagene maraleucel; liso-cel), una terapia de células T con receptores de antígenos quiméricos (CAR) dirigida a CD19, para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia linfocítica crónica (LLC) o linfoma linfocítico pequeño (LLA) en recaída o resistente al tratamiento que hayan recibido al menos dos líneas de terapia previas, incluido un inhibidor de la tirosina quinasa de Bruton (BTK) y un inhibidor del linfoma de células B 2 (BCL-2). Esta indicación está aprobada bajo aprobación acelerada basada en la tasa de respuesta y la duración de la respuesta. La aprobación continuada para esta indicación puede estar supeditada a la verificación y descripción del beneficio clínico en ensayo(s) confirmatorio(s).

En la LLC o la LLC R/R, Breyanzi se administra mediante un proceso de tratamiento que culmina con una infusión única* con una dosis única que contiene de 90 a 110 x 106 células T viables CAR-positivas. Consulte la sección Información importante sobre seguridad que figura a continuación, incluidas las ADVERTENCIAS en recuadro para Breyanzi relativas al síndrome de liberación de citoquinas (SRC), las toxicidades neurológicas y las neoplasias hematológicas secundarias. La LLC y la LLC se encuentran entre los tipos más frecuentes de linfoma de células B.

Los tratamientos para las personas que padecen LLC o SLL consisten principalmente en terapias dirigidas que incluyen inhibidores de BTK y BCL-2. Sin embargo, los pacientes a menudo experimentan recaídas o se vuelven refractarios tras el tratamiento de primera línea con estas terapias y no existe un tratamiento estándar establecido para los pacientes con LLC o LLC de doble clase expuestos. Tras recaer o volverse refractarios a estas terapias, los pacientes tienen pocas opciones y malos resultados, incluida la falta de respuestas completas duraderas.

El estudio TRANSCEND CLL 004 de fase 1/2, abierto y de un solo brazo, fue el primer ensayo multicéntrico pivotal que evaluó una terapia con células T CAR en pacientes con LLC o SLL en recaída o refractarios. La tasa de RC asociada al tratamiento con Breyanzi fue del 20% (IC del 95%: 11,1-31,8). Entre los pacientes que lograron una RC, no se alcanzó la mediana de la duración de la respuesta (IC del 95%: 15 meses-NR) en el momento del corte de los datos.

Entre todos los pacientes que respondieron (ORR = 45%; IC 95%: 32,3-57,5), la mediana de la duración de la respuesta fue de 35,3 meses (IC 95%: 12,4-NR). En los pacientes tratados con Breyanzi que lograron una RC se observaron altas tasas de negatividad de la enfermedad mínima residual (ERM), con una tasa de negatividad de la ERM del 100% en la sangre (IC del 95%: 75,3-100) y del 92,3% en la médula ósea (IC del 95%: 64-99,8). Entre los 89 pacientes del estudio tratados con Breyanzi, los casos de síndrome de liberación de citocinas (SRC) y acontecimientos neurológicos (EN) fueron en su mayoría de bajo grado.

Se produjeron SIR de cualquier grado en el 83% de los pacientes, y SIR de grado 3 en el 9% de los pacientes. No se notificaron casos de SIR de grado 4/5. Se notificaron EN de cualquier grado en el 46% de los pacientes, con EN de grado 3 notificadas en el 20% de los pacientes y un caso de EN de grado 4 notificado.

No se notificaron NE de grado 5. Bristol Myers Squibb ofrece diversos programas y recursos para abordar las necesidades de los pacientes y los cuidadores, y proporciona apoyo que permite el acceso a las terapias, incluido Breyanzi. Bristol Myers Squibb también apoya la experiencia de tratamiento del paciente y el médico proporcionando Cell Therapy 360, una plataforma de servicio digital, que optimiza el acceso a información relevante, actualizaciones de fabricación y apoyo al paciente y al cuidador.