Bristol Myers Squibb anunció los resultados de primera línea de TRANSCEND CLL 004, un estudio de fase 1/2, abierto, de un solo brazo y multicéntrico que evalúa Breyanzi (lisocabtagene maraleucel) en adultos con leucemia linfocítica crónica (LLC) o linfoma linfocítico pequeño (LLA) en recaída o refractario (R/R). Los resultados del TRANSCEND CLL 004 mostraron que el estudio alcanzó el criterio de valoración primario de tasa de respuesta completa en comparación con el control históricoen el subconjunto preespecificado de pacientes con LLC R/R refractaria a un inhibidor de BTK y pretratados con un inhibidor de BCL-2. No se notificaron nuevas señales de seguridad para Breyanzi en este estudio.

TRANSCEND CLL 004 (NCT03331198) es un estudio de fase 1/2 abierto, de un solo brazo y multicéntrico que evalúa Breyanzi en pacientes con leucemia linfocítica crónica en recaída o refractaria o linfoma linfocítico pequeño. La porción de escalada de dosis de fase 1 del estudio evaluó la seguridad y la dosis recomendada para la posterior cohorte de expansión de fase 2. La porción de fase 2 del estudio está evaluando Breyanzi a la dosis recomendada del brazo de monoterapia de fase 1.

El criterio de valoración primario de la porción de fase 2 del estudio fue la tasa de respuesta completa, incluida la remisión completa con recuperación incompleta de la médula ósea, según el comité de revisión independiente de acuerdo con las directrices del Taller Internacional sobre Leucemia Linfocítica Crónica (iwCLL) 2018. La leucemia linfocítica crónica (LLC) es uno de los tipos más comunes de leucemia en adultos. En la LLC, demasiadas células madre sanguíneas de la médula ósea se convierten en linfocitos anormales, y estas células anormales tienen dificultades para combatir las infecciones.

A medida que aumenta el número de células anormales, queda menos espacio para los glóbulos blancos, los glóbulos rojos y las plaquetas sanas. El linfoma linfocítico pequeño (CLP) también afecta a los linfocitos, y las células cancerosas se encuentran sobre todo en los ganglios linfáticos. Aunque se dispone de varios tratamientos para la LLC y el SLL, se necesitan terapias eficaces adicionales, ya que no existe un tratamiento estándar para la LLC o el SLL recidivantes o refractarios tras una terapia previa con agentes dirigidos.

Los pacientes con enfermedad recidivante o refractaria tienen opciones de tratamiento limitadas y, por lo general, experimentan periodos de respuesta más cortos con cada tratamiento posterior. Breyanzi es una terapia de células T CAR dirigida a CD19 con un dominio costimulador 4-1BB, que potencia la expansión y persistencia de las células T CAR. Breyanzi está aprobado por la U.S. Food and Drug Administration (FDA) para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma de células B grandes (LBCL), incluido el linfoma difuso de células B grandes (DLBCL) no especificado (incluido el DLBCL derivado de un linfoma indolente), el linfoma de células B de alto grado, el LBCL mediastínico primario y linfoma folicular de grado 3B que presenten enfermedad refractaria a la quimioinmunoterapia de primera línea o recaída en los 12 meses siguientes a la quimioinmunoterapia de primera línea, o enfermedad refractaria a la quimioinmunoterapia de primera línea o recaída tras la quimioinmunoterapia de primera línea y no sean aptos para un trasplante de células madre hematopoyéticas debido a comorbilidades o a la edad, o enfermedad recidivante o refractaria tras dos o más líneas de terapia sistémica.

Breyanzi no está indicado para el tratamiento de pacientes con linfoma primario del sistema nervioso central. Consulte la sección Información importante sobre seguridad que figura a continuación, incluidas las ADVERTENCIAS en recuadro para Breyanzi en relación con el síndrome de liberación de citoquinas y la neurotoxicidad.