Freeline Therapeutics Holdings plc ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha autorizado su solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para FLT201 como terapia génica en investigación para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher tipo 1. El FLT201 consiste en una cápside de AAV potente y diseñada de forma racional (AAVS3) que contiene un casete de expresión que codifica para una nueva variante de la glucocerebrosidasa (GCasevar85) bajo el control de un promotor específico para el hígado. La GCasevar85 contiene dos nuevas sustituciones de aminoácidos con respecto a la GCasa humana de tipo salvaje, lo que da lugar a un aumento de 20 veces en la vida media de la GCasa en condiciones de pH lisosomal, pero con parámetros catalíticos similares a los de la GCasa de tipo salvaje y a la terapia de sustitución enzimática (ERT). Freeline inició el ensayo de fase 1/2 de búsqueda de dosis de FLT201 a finales de 2021 en Europa y espera dos pacientes en la primera cohorte de dosis en la primera mitad de 2022, con datos iniciales de seguridad y biomarcadores de la primera cohorte previstos para el tercer trimestre de 2022. La empresa espera comunicar los datos de todos los pacientes dosificados, incluidos los del tercer trimestre, antes de que finalice el año 2022.