Gracell Biotechnologies Inc. ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha autorizado la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) de Gracell, lo que permitirá a la empresa iniciar un ensayo clínico de fase 1 del GC012F en Estados Unidos para el tratamiento de primera línea del mieloma múltiple (ELMM). El GC012F es un candidato terapéutico CAR-T autólogo con doble diana contra el antígeno de maduración de células B (BCMA) y CD19 y utiliza la plataforma de fabricación al día siguiente FasTCAR, propiedad de Gracell. Se trata de la tercera autorización IND estadounidense para el GC012F.

Además del estudio ELMM, el GC012F se está evaluando en un estudio IND estadounidense de fase 1b/2 en curso para el tratamiento del mieloma múltiple recidivante/refractario (MMRR) y en un ensayo clínico de fase 1/2 para el tratamiento del lupus eritematoso sistémico refractario (LESr) que se iniciará en 2024. El GC012F también se está evaluando en cuatro ensayos iniciados por investigadores (IIT) para el tratamiento del LESr, el MMRR, el mieloma múltiple de diagnóstico reciente (MMND) y el linfoma no Hodgkin de células B (LNHB). En los resultados clínicos actualizados del IIT del NDMM presentados en la 65ª Reunión y Exposición Anual de la Sociedad Americana de Hematología en diciembre de 2023, el GC012F demostró una tasa de respuesta global del 100% y una tasa de respuesta completa estricta negativa mínima de enfermedad residual del 95,5%.

El GC012F es la terapia celular CAR-T autóloga de doble diana BCMA/CD19 de Gracell habilitada para FasTCAR, cuyo objetivo es transformar el tratamiento del cáncer y las enfermedades autoinmunes mediante la búsqueda de respuestas profundas y duraderas con un perfil de seguridad mejorado. El GC012F se está evaluando actualmente en estudios clínicos en múltiples cánceres hematológicos, así como en enfermedades autoinmunes, y ha demostrado un sólido perfil de eficacia y seguridad. Gracell ha iniciado un ensayo de fase 1b/2 en el que se evalúa el GC012F para el tratamiento de la RRMM en Estados Unidos y se va a iniciar de forma inminente un ensayo clínico de fase 1/2 en China.

También se ha puesto en marcha un IIT para evaluar el GC012F para el tratamiento del LESr y las solicitudes IND para estudiar el GC012F en el LESr han sido autorizadas por la FDA estadounidense y la Administración Nacional de Productos Médicos de China, respectivamente. Además, una nueva solicitud IND para GC012F en ELMM también ha sido autorizada por la FDA estadounidense. Presentada en 2017, FasTCAR es la revolucionaria plataforma de fabricación de células CAR-T autólogas al día siguiente de Gracell.

FasTCAR está diseñada para liderar la próxima generación de terapias contra el cáncer y las enfermedades autoinmunes, y mejorar los resultados para los pacientes potenciando el efecto, reduciendo los costes y permitiendo que más pacientes accedan a un tratamiento CAR-T crítico. FasTCAR acorta drásticamente la producción de células de semanas a una noche, reduciendo potencialmente los tiempos de espera de los pacientes y la probabilidad de que su enfermedad progrese. Además, las células T FasTCAR parecen más jóvenes que las células CAR-T tradicionales, lo que las hace más proliferativas y eficaces a la hora de destruir células cancerosas.

En 2022 y 2023, FasTCAR fue nombrado ganador de la categoría de Innovación Biotecnológica de los Premios Fierce a la Innovación en Ciencias de la Vida de 2022 y de la Solución Inmunológica Global de 2023 por los Premios BioTech Breakthrough, por su capacidad para hacer frente a los principales obstáculos de la industria.