JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. anunció que ha firmado un acuerdo de colaboración en investigación, opción y licencia con Alexion, AstraZeneca Rare Disease para desarrollar una molécula terapéutica inicial no revelada que aplica la tecnología de penetración de la barrera hematoencefálica J-Brain Cargo, propiedad de JCR, para el tratamiento de una enfermedad neurodegenerativa. J-Brain Cargo, que es una tecnología propiedad de JCR, permite la administración de bioterapéuticos en el sistema nervioso central a través de un mecanismo denominado transcitosis mediada por receptor. El primer fármaco aprobado en Japón que utiliza la tecnología J-Brain Cargo es IZCARGO para el tratamiento de la mucopolisacaridosis II, una enfermedad de almacenamiento lisosómico con importantes signos y síntomas nerviosos centrales. Dado que la tecnología de plataforma tiene una amplia aplicabilidad a muchos efectores terapéuticos, tiene potencial para tratar múltiples indicaciones del SNC.

El acuerdo con Alexion es la primera asociación internacional para aplicar la tecnología J-Brain Cargo al tratamiento de una enfermedad neurodegenerativa. Según los términos del acuerdo, las dos empresas comenzarán la investigación y el desarrollo de nuevos tratamientos utilizando la tecnología J-Brain Cargo en combinación con una molécula efectora no revelada. Durante el periodo de investigación, Alexion también tiene la opción de designar otros candidatos a proteínas terapéuticas en indicaciones no reveladas.

Tras el desarrollo preclínico, Alexion podrá ejercer su opción de seguir desarrollando y comercializando nuevos fármacos candidatos en el marco de esta colaboración. JCR recibirá un pago inicial inmediato de Alexion y tiene derecho a recibir determinados hitos de investigación, desarrollo y comercialización, así como regalías tras la consecución de determinados hitos, incluidas las ventas netas posteriores a la aprobación.