MediPal Holdings Corporation y JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. han anunciado la finalización de la revisión reglamentaria por parte de la Agencia de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos (PMDA) para la notificación del ensayo clínico del estudio de fase I/II de JR-446, una a-N-acetilglucosaminidasa penetrante de la barrera hematoencefálica, para el tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo IIIB (MPS IIIB; síndrome de Sanfilippo tipo B), un trastorno de almacenamiento lisosómico devastador y ultra raro. Se calcula que la MPS IIIB afecta a entre 500 y 1.000 individuos en todo el mundo y provoca graves síntomas en el sistema nervioso central. A pesar de la acuciante necesidad, en la actualidad no se dispone de tratamientos aprobados para esta afección. El JR-446, desarrollado con la tecnología J-Brain Cargo, propiedad de JCR, ha mostrado resultados preclínicos prometedores en el tratamiento de los síntomas de este difícil trastorno.

En septiembre de 2023, MEDIPAL y JCR obtuvieron una licencia para comercializar el JR-446 en el extranjero y se asociaron para desarrollarlo y comercializarlo en Japón, dirigido a la MPS IIIB2. Una vez completada la revisión reglamentaria, la empresa tiene previsto iniciar el ensayo clínico en Japón en la primera mitad del ejercicio fiscal 2024 (de abril a septiembre). Esta colaboración pone de relieve el compromiso de MEDIPAL y JCR de ser pioneros en tratamientos para enfermedades ultrarraras.

Con el avance de terapias como la JR-446, la empresa pretende llevar esperanza a los pacientes y sus familias, al tiempo que aumenta el valor corporativo y contribuye a una sociedad en la que todos puedan vivir con bienestar físico y mental.