Longboard Pharmaceuticals, Inc. anunció resultados provisionales positivos de su extensión abierta de 52 semanas en curso del estudio PACIFIC que evalúa la bexicaserina (LP352) en participantes de 12 a 65 años con encefalopatías epilépticas y del desarrollo. El estudio PACIFIC OLE es un estudio de seguridad a largo plazo, abierto, de fase 2, de 52 semanas de duración, sobre la bexicaserina en participantes con una serie de EDE, incluido el síndrome de Dravet (n=3), el síndrome de Lennox-Gastaut (n=20). y otras EDE (n=18), que completaron el estudio PACIFIC (n=41).

Los objetivos del estudio son investigar la seguridad y la tolerabilidad de dosis múltiples de bexicaserina en participantes con DEE, y analizar el efecto de la bexicaserina en la frecuencia de crisis motoras contables observadas y otros tipos de crisis. El análisis provisional se realizó cuando los participantes alcanzaron el punto aproximado de 6 meses en el estudio OLE. Resumen de los resultados de eficacia: La mediana del cambio en la frecuencia de las crisis motoras contables de los participantes en el Estudio OLE durante un periodo de tratamiento aproximado de 6 meses fue una disminución del 56,1% (n=40) desde su punto de partida al entrar en el Estudio PACIFIC.

La mediana del cambio en la frecuencia de las crisis motoras contables con respecto al valor basal para: los participantes asignados al azar al grupo tratado con bexicaserina en el Estudio PACIFIC fue una disminución del 54,9% (n=31); ?los participantes asignados al azar al grupo placebo en el Estudio PACIFIC que pasaron a bexicaserina en el OLE fue una disminución del 57,3% (n=9); Resumen de los resultados de seguridad y tolerabilidad: En este estudio se observaron resultados favorables de seguridad y tolerabilidad. El 100% de los participantes que completaron el estudio PACIFIC optaron por inscribirse en el OLE y el 95,1% (39 de 41) permanecieron en el estudio abierto en curso. Un participante abandonó debido al acontecimiento adverso (EA) de letargo y otro abandonó por retirada del consentimiento.

Los EA emergentes del tratamiento más comunes en el grupo general (n=41) que se produjeron en >5% de los pacientes fueron infecciones del tracto respiratorio superior, COVID-19, neumonía, sinusitis, convulsiones y disminución del apetito.