Lupin Limited (Lupin) y Exeltis Healthcare S.L (Exeltis) han anunciado que el Ministerio de Sanidad español (MSCBC) ha aprobado el reembolso de NaMuscla® (mexiletina) de Lupin para el tratamiento sintomático de la miotonía en adultos con trastornos miotónicos no distróficos (MND) en el Servicio Nacional de Salud y Farmacia. NaMuscla® es el primer y único producto autorizado para esta indicación en Europa y será comercializado por Exeltis, socio de Lupin, en España. Los trastornos NDM son un grupo de trastornos neuromusculares hereditarios poco frecuentes con una prevalencia estimada de 1 caso por cada 100.000 habitantes en España, y se caracteriza por la incapacidad de relajar los músculos tras una contracción voluntaria (miotonía).

NaMuscla® reduce los síntomas de la miotonía en las personas con DMN, lo que supone una mejora significativa de la calidad de vida y de otros resultados funcionales y clínicos de los pacientes. NaMuscla®, que ha sido designado medicamento huérfano, recibió la autorización de comercialización de la UE en diciembre de 2018. Hasta la fecha, las personas en España que viven con NDM han tenido un acceso limitado a un tratamiento autorizado para la miotonía que pueda reducir la carga diaria de esta enfermedad discapacitante y de por vida.

El acceso limitado conlleva un suministro inconsistente de la medicación, retos administrativos y cargas financieras asociadas. Esto, junto con una experiencia clínica limitada entre los profesionales sanitarios debido a la naturaleza poco frecuente de la enfermedad, puede provocar un daño significativo a los pacientes. El ensayo pediátrico de Lupin (NCT04624750), que forma parte del plan de investigación pediátrica de NaMuscla® en niños con trastornos miotónicos, está en curso y ha concluido con éxito la inscripción de pacientes en un primer grupo de cohortes a los que se ofreció y se transfirió a un estudio de seguimiento de 2 años (NCT04622553).

Un estudio posterior a la autorización para abordar la seguridad a largo plazo y los efectos del tratamiento con NaMuscla® sobre los resultados comunicados por los pacientes en adultos con DMN (NCT04616807) ha concluido la inscripción de pacientes y proporcionará datos prospectivos de 3 años sobre NaMuscla® en un entorno real.