Medivir AB ha anunciado que su inhibidor selectivo de la catepsina K, MIV-711, ha obtenido la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara (RPDD) así como la Designación de Medicamento Huérfano (ODD) para el tratamiento de la enfermedad de Legg-Calvé-Perthes (LCPD). La FDA define una enfermedad pediátrica rara como una enfermedad grave o potencialmente mortal en la que las manifestaciones de la enfermedad afectan principalmente a individuos con edades comprendidas entre el nacimiento y los 18 años. Las enfermedades pediátricas reconocidas como "raras", afectan a menos de 200.000 personas en Estados Unidos.

Con una RPDD, el MIV-711 reúne los requisitos para recibir una revisión por la vía rápida y, tras la aprobación de la comercialización en la LCPD, la empresa puede optar a recibir un vale de revisión prioritaria de la FDA. El vale puede canjearse para recibir una revisión prioritaria para cualquier solicitud de comercialización posterior o puede venderse a otra empresa para su uso. Para obtener el RPDD, debe haber datos de apoyo que sugieran que el medicamento puede ser eficaz en la enfermedad.

El MIV- 711 ha demostrado, en un modelo animal específico para la LCPD, la capacidad de prevenir la deformidad de la cabeza femoral y un impacto positivo en el biomarcador de degradación ósea sin afectar negativamente a la formación normal de hueso. Del mismo modo, los estudios clínicos han demostrado que el MIV-711 previene la degradación ósea en pacientes con osteoartritis, lo que respalda aún más el posible beneficio clínico en la LCDP. La catepsina K es la principal proteasa de cisteína implicada en la resorción ósea y la degradación del cartílago por los osteoclastos, mediante la descomposición de proteínas clave de la matriz ósea.

La inhibición de la catepsina K protege el hueso dañado al reducir la resorción ósea y promover la formación de hueso, abordando así los mecanismos clave causantes de los cambios patológicos en la LCPD, con potencial para minimizar los efectos negativos a largo plazo. La inhibición selectiva de la catepsina K tiene el potencial de proporcionar beneficios clínicos en enfermedades caracterizadas por una resorción ósea excesiva, incluidos otros trastornos óseos pediátricos. La enfermedad de LeggCalvéPerthes (LCPD) es un trastorno de la cadera infantil iniciado por una interrupción del flujo sanguíneo a la cabeza del fémur.

Debido a la falta de flujo sanguíneo, el hueso muere (osteonecrosis o necrosis avascular) y deja de crecer. Con el tiempo, la curación se produce por la infiltración de nuevos vasos sanguíneos en el hueso muerto y la eliminación del hueso necrótico, lo que provoca una pérdida de masa ósea y un debilitamiento de la cabeza femoral. Esta afección es más frecuente en niños de entre 4 y 8 años, pero puede darse en niños de entre 2 y 15 años.

Se calcula que afecta a unos 10 de cada 100.000 niños al año en Estados Unidos. En muchos niños provoca una deformidad permanente de la cabeza femoral, lo que aumenta el riesgo de desarrollar artrosis en la edad adulta. El MIV-711 es un inhibidor potente y selectivo de la catepsina K, la principal proteasa implicada en la descomposición del colágeno en el hueso y el cartílago.

Se ha demostrado que ralentiza, detiene o invierte la degeneración progresiva de las articulaciones afectadas por la artrosis. Al inhibir la catepsina K y la actividad aumentada/excesiva de los osteoclastos, el MIV- 711 tiene el potencial de prevenir la degradación del hueso y el cartílago y contrarrestar la osteonecrosis inducida por la falta de flujo sanguíneo, para evitar la deformidad de la cabeza femoral y los efectos negativos a largo plazo, así como de influir positivamente en la calidad de vida.