Medivir AB ha anunciado que los datos clínicos del estudio de fase 1b/2a en curso de en fostroxacitabina bralpamida (fostrox) en combinación con Lenvima®? (lenvatinib) en el carcinoma hepatocelular (CHC), se presentarán en el Simposio sobre Cánceres Gastrointestinales de la ASCO, que se celebrará del 18 al 20 de enero de 2024 en San Francisco (EE.UU.). El resumen, titulado "Primeros datos de seguridad y eficacia del estudio de fase Ib/IIa de fostroxacitabina bralpamida (fost approx, MIV-818) en combinación con lenvatinib en pacientes con carcinoma hepatocelular ("CHC")" será presentado por la Dra. Maria Reig, Directora del Barcelona Clinic Liver Cancer (BCLC) y de la Unidad de Oncología Hepática del Hospital Clinic de Barcelona en España.

La presentación incluirá datos actualizados sobre seguridad y eficacia revisados de forma independiente en relación con el beneficio clínico de fostrox en combinación con Lenvima, un inhibidor de la tirosina cinasa. Medivir anuncia además que las interacciones con la FDA en relación con el plan de desarrollo clínico de fostrox se han ampliado con una primera reunión de tipo D con una respuesta positiva en relación con los elementos críticos del diseño del estudio de fase 2b previsto. La finalización del diseño del estudio tendrá lugar en conexión con una próxima reunión de tipo C para permitir el inicio del estudio en 2024.

El objetivo del próximo estudio, como se comunicó anteriormente, es solicitar la aprobación acelerada. Fostrox es un tipo de quimioterapia inteligente que administra el compuesto que mata las células de forma selectiva en el tumor al tiempo que minimiza el efecto nocivo en las células normales. Esto se consigue acoplando una quimioterapia activa (troxacitabina) con una cola de profármaco.

El diseño del profármaco permite que fostrox se administre por vía oral y viaje directamente al hígado, donde la sustancia activa se libera localmente en el hígado. Con este mecanismo único, fostrox tiene el potencial de convertirse en el primer fármaco dirigido al hígado y administrado por vía oral que pueda ayudar a los pacientes con diversos tipos de cáncer de hígado. Se ha completado un estudio de fase 1b de monoterapia con fostrox y está en marcha un estudio de fase 1b/2a de combinación en CHC.

El cáncer primario de hígado es la tercera causa de muerte por cáncer en todo el mundo y el carcinoma hepatocelular (CHC) es el cáncer más frecuente que se origina en el hígado. Aunque las terapias existentes para el CHC avanzado pueden prolongar la vida de los pacientes, los beneficios del tratamiento son insuficientes y las tasas de mortalidad siguen siendo elevadas. Cada año se diagnostican aproximadamente 660.000 pacientes de cáncer primario de hígado en todo el mundo y la supervivencia actual a cinco años es inferior al 20%.

El CHC es una enfermedad heterogénea con etiologías diversas y carece de las mutaciones definitorias que se observan en muchos otros cánceres. Esto ha contribuido a la falta de éxito de los agentes molecularmente dirigidos en el CHC. El limitado beneficio global, unido al mal pronóstico general de los pacientes con CHC inmediato y avanzado, da lugar a una gran necesidad médica no cubierta.