Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc. ha anunciado los resultados de 48 semanas del ensayo clínico global de fase 3, abierto y multicéntrico (MT-1186-A01) que evalúa la seguridad y la tolerabilidad de RADICAVA ORS® (edaravona) en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Los detalles de los resultados se presentarán en la Reunión 2022 de la Red Europea para la Curación de la ELA (ENCALS), que se celebrará en Edimburgo, Escocia, del 1 al 3 de junio. RADICAVA ORS fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) el 12 de mayo de 2022, como tratamiento oral para la ELA.1 La aprobación de RADICAVA ORS por parte de la FDA se apoyó en varios estudios, incluidos los resultados de 24 semanas del ensayo global de fase 3 (MT-1186-A01) que demostraron el perfil de seguridad y tolerabilidad del tratamiento en 185 pacientes con ELA (de edades comprendidas entre los 18 y los 75 años) en 50 centros de Estados Unidos, Canadá, Europa y Japón. Según los resultados de 48 semanas presentados en la ENCALS, los acontecimientos adversos emergentes del tratamiento (AET) notificados por =10% de los pacientes fueron caídas (22,2%), debilidad muscular (21,1%), estreñimiento (17,8%), disnea (10,8%), disfagia (10,3%) y dolor de espalda (10,3%).

No se informó de ningún EAE grave que los investigadores consideraran relacionado con el tratamiento. Dieciséis sujetos (8,6%) interrumpieron el estudio debido a los EAE. Los EAE más comunes que condujeron a la interrupción fueron la insuficiencia respiratoria, la debilidad muscular y la neumonía, consistentes con el estado de la enfermedad.

Hubo 12 muertes durante el periodo de estudio de 48 semanas, y ninguna de ellas estaba relacionada con el fármaco del estudio (insuficiencia respiratoria, empeoramiento de la ELA, neumonía, insuficiencia respiratoria aguda, trastorno pulmonar, cetoacidosis diabética, trastorno de la alimentación y suicidio). Además, se evaluó la pérdida de función física como criterio de valoración exploratorio y se midió mediante la Escala de Calificación Funcional de la ELA–Revisada (ALSFRS-R), un instrumento de calificación validado para el seguimiento de la progresión de la enfermedad en pacientes con ELA.3 Los cambios desde la línea de base hasta todas las visitas posteriores a la línea de base hasta la semana 48 en la puntuación de la ALSFRS-R se estimaron mediante un modelo mixto para el análisis de medidas repetidas (MMRM) de 139 sujetos que completaron el estudio. Al inicio del estudio, los pacientes tenían una puntuación media de la ALSFRS-R de 40 (DE 4,5).

En la semana 48, el cambio medio desde el inicio en la puntuación ALSFRS-R fue de -11,3 (IC del 95%: -12,6, -10,1).