Neuren Pharmaceuticals Limited

Neuren Pharmaceuticals Limited es una empresa biofarmacéutica con sede en Australia que desarrolla terapias para trastornos del neurodesarrollo. La Compañía está desarrollando nuevas terapias farmacológicas para tratar múltiples trastornos neurológicos graves que surgen en la primera infancia y no tienen opciones de tratamiento aprobadas o éstas son limitadas. El producto DAYBUE (trofinetida) de la empresa se utiliza para tratar el síndrome de Rett en adultos y pacientes pediátricos a partir de los dos años de edad. Tanto la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) como la Agencia Europea del Medicamento (EMA) han concedido a la empresa la designación de medicamento huérfano para la trofinetida en el síndrome del cromosoma X frágil. Su segundo producto NNZ-2591 se encuentra en ensayos clínicos de fase II en el síndrome de Phelan-McDermid, el síndrome de Angelman, el síndrome de Pitt Hopkins y el síndrome de Prader-Willi. La empresa ha concedido una licencia mundial exclusiva a Acadia Pharmaceuticals Inc. para el desarrollo y la comercialización de la trofinetida.