Novo Nordisk A/S ha anunciado los resultados principales del ensayo FRONTIER 2, un ensayo pivotal de fase 3a, abierto, aleatorizado, controlado y multibrazo de 26 semanas de duración en 254 personas. El ensayo investigó la eficacia y la seguridad de Mim8 subcutáneo una vez a la semana y una vez al mes frente a la ausencia de profilaxis y frente al tratamiento profiláctico previo con factores de coagulación en personas de 12 años o más con hemofilia A con o sin inhibidores. El ensayo alcanzó sus criterios de valoración coprimarios al demostrar una reducción estadísticamente significativa y superior de los episodios de hemorragia tratados tanto con Mim8 una vez a la semana como una vez al mes frente a ningún tratamiento profiláctico y frente a un tratamiento profiláctico previo con factor de coagulación.

En las personas sin tratamiento profiláctico previo, Mim8 una vez a la semana y una vez al mes demostró reducciones superiores del 97% y el 99% en las hemorragias tratadas, respectivamente, en comparación con las que no recibieron tratamiento profiláctico. Además, el 86% de las personas tratadas con Mim8 una vez a la semana y el 95% de las tratadas con Mim8 una vez al mes experimentaron cero hemorragias tratadas, en comparación con el 0% de las tratadas sin profilaxis. En el análisis intrapaciente en personas con profilaxis previa con factor de coagulación, Mim8 una vez a la semana y una vez al mes demostraron reducciones superiores del 48% y el 43% en hemorragias tratadas, respectivamente, en comparación con la profilaxis previa con factor de coagulación (durante el periodo de rodaje de 26 a 52 semanas antes del inicio del tratamiento con Mim8).

Además, el 66% de las personas tratadas con Mim8 una vez a la semana y el 65% de las tratadas con Mim8 una vez al mes experimentaron cero hemorragias tratadas. En el ensayo, Mim8 pareció tener un perfil seguro y bien tolerado, en línea con ensayos anteriores. No se notificaron muertes ni acontecimientos tromboembólicos en el ensayo.

Dependiendo de las interacciones reguladoras, Novo Nordisk pretende presentar Mim8 para la primera aprobación reguladora hacia finales de 2024. Los datos del programa de fase 3 FRONTIER, incluido FRONTIER 2, se darán a conocer en próximos congresos y en publicaciones en 2024 y 2025.