NurExone Biologic Inc. ha anunciado los resultados preliminares de un estudio controlado a pequeña escala que explora el uso de su nanofármaco, ExoPTEN, para la recuperación del nervio óptico en un modelo de rata en el Centro Médico Sheba. Este estudio marca una segunda indicación clínica que se investiga para ExoPTEN. El estudio fue iniciado por el profesor Michael Belkin, tras el éxito de ExoPTEN en la regeneración nerviosa en la indicación de la médula espinal en modelos preclínicos.

Se utilizó un modelo de aplastamiento del nervio óptico (?ONC?) para simular afecciones como el glaucoma, en el que el nervio óptico se aplasta, lo que provoca una alteración de la visión. El glaucoma es una afección ocular frecuente, sobre todo en adultos mayores, causada normalmente por la compresión del nervio óptico y la presión en el ojo. La prevalencia del glaucoma en el mundo occidental se estima generalmente en torno al 2-3% en personas de 40 años o más.

El riesgo aumenta con la edad y la prevalencia puede ser mayor en poblaciones de más de 60 años. Se calcula que sólo en Estados Unidos hay más de 3 millones de personas afectadas, y es probable que haya muchos más casos sin diagnosticar. El estudio realizado bajo la dirección del Prof. Ygal Rotenstreich y la Dra. Ifat Sher, del Centro Médico Sheba, exploró los efectos terapéuticos de ExoPTEN en la función retiniana tras una ONC en comparación con los niveles basales sanos, un control de ONC no tratada y ONC tratada con exosomas naïve.

Cabe destacar que ExoPTEN se administró de forma mínimamente invasiva mediante inyección supracoroidea en un sistema de administración inventado por el profesor Rotenstreich. Como era de esperar, los ojos de control post-ONC mostraron una marcada disminución de la funcionalidad de la retina, como lo demuestra la ausencia de un pico (Fig. A ?

gráfico rojo). Los tratamientos experimentales con ExoPTEN (?ONC+PTEN"), mostraron resultados prometedores, con los ojos tratados exhibiendo un pico similar al del ojo sano del mismo animal indicando la recuperación de la respuesta retiniana tras la compresión del nervio óptico (Fig. B ?

gráfico verde). Las ratas naïve tratadas con exosomas (?ONC+EXO?) mostraron un pico inferior y una latencia mayor, lo que indica una respuesta más débil (Fig. C ?

gráfico marrón). Los resultados presentados son de tan sólo 18 días tras el daño de la ONC. Estos resultados del tratamiento sugieren vías potenciales para la recuperación de la función del nervio óptico y de la visión sana en general.

Impacto positivo de tratamientos específicos en la salud de la retina: Los gráficos A-C muestran las mediciones del electrorretinograma (ERG) de la respuesta retiniana umbral adaptada a la oscuridad (escotópica) (STR, en microvoltios, mV) a -36 dB de tres ratas representativas. En cada rata, se dejó un ojo intacto como control sano (?sano?, gris). La rata A tenía ONC en un ojo (rojo) sin tratamiento, lo que dio lugar a una respuesta retiniana plana, cercana a cero.

La rata B tenía ONC en un ojo y fue tratada con ExoPTEN (verde, ONC+PTEN), lo que dio lugar a una respuesta retiniana similar a la del ojo contralateral sano intacto. La rata C tenía ONC en un ojo y fue tratada con exosomas naïve (marrón, ONC+EXO), lo que dio lugar a una respuesta retiniana registrable pero retardada y menor en comparación con el ojo contralateral sano de control. Los resultados son posteriores a la administración mínimamente invasiva de dos ciclos de tratamiento (uno postoperatorio y otro en la semana siguiente), con un volumen de 20µL por ojo en las ratas tratadas y en las de control (exosomas naïve).