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NeuBase Therapeutics, Inc. es una empresa biotecnológica en fase preclínica. Está desarrollando una plataforma modular de oligo antisentido de ácido peptídico-nucleico (PNA) (PATrOL) para abordar enfermedades genéticas, con un enfoque único y cohesivo. Los programas de la empresa son NT-0100 en la EH, NT-0200 en la distrofia miotónica tipo 1 (DM1) y NT-0300 en los cánceres impulsados por KRAS. El programa NT-0100 es un programa terapéutico basado en PATrOL que se está desarrollando para atacar la expansión mutante en el ADN o ARN de la EH. El programa NT-0200 es un programa terapéutico habilitado para PATrOL que se está desarrollando para dirigirse a la expansión mutante en el ARN de la enfermedad DM1. El programa NT-0300 es un programa terapéutico habilitado por PATrOL que se está desarrollando para dirigirse al gen KRAS mutado. Utiliza su plataforma para abordar enfermedades que tienen un origen genético, con un enfoque inicial en el silenciamiento de genes en la DM1, la enfermedad de Huntington (EH) y la oncología y en aplicaciones de edición de genes. También se ha centrado en identificar y evaluar múltiples indicaciones para su posible desarrollo.