ONO Pharmaceuticals Co., Ltd. ha anunciado que ha completado la inscripción de pacientes objetivo del primer brazo (Parte A) del estudio PROSPECT, un ensayo clínico de fase 2 que evalúa la seguridad y eficacia de tirabrutinib (ONO-4059) en pacientes estadounidenses con linfoma primario del sistema nervioso central (LPSNC) en recaída o refractario (LPSNC R/R). El primer brazo (Parte A) del estudio PROSPECT está evaluando la seguridad y eficacia del tirabrutinib en pacientes con LPSNC R/R que recibieron tratamiento previo con regímenes basados en dosis altas de metotrexato. La inscripción ya ha finalizado para la Parte A. ONO PHARMA continúa inscribiendo a pacientes con LPSNC recién diagnosticados y no tratados previamente en el segundo brazo del estudio (Parte B), evaluando tirabrutinib en combinación con uno de los dos regímenes basados en metotrexato a dosis altas como terapia de primera línea en el Estudio PROSPECT (theprospectstudy.com y clinicaltrials.gov).

El LPSNC es un linfoma no Hodgkin extranodal raro y agresivo con unas tasas de supervivencia históricamente bajas. El PCNSL afecta al cerebro, sus membranas protectoras, la médula espinal y/o el ojo, sin afectación sistémica en el momento del diagnóstico. En EE.UU., la incidencia del LPSNC es de aproximadamente cinco de cada 1.000.000 de personas al año, con tasas más elevadas en personas mayores de 65 años.

El tirabrutinib es un inhibidor de la tirosina cinasa de Bruton altamente selectivo e irreversible descubierto por ONO PHARMA en Japón. En marzo de 2023, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. concedió la designación de medicamento huérfano al tirabrutinib para el tratamiento del LPSNC. El tirabrutinib está actualmente aprobado para el tratamiento del LPSNC R/R en Japón, Taiwán y Corea del Sur.