Antisense Therapeutics Limited ha anunciado que ha comenzado la dosificación en un modelo de ratón de distrofia muscular (mdx) para evaluar la posible utilidad clínica del ATL1102 en combinación con los fármacos de restauración de la distrofina (aprobados en EE.UU. para el tratamiento de la DMD) para mejorar los resultados terapéuticos de los pacientes con DMD. Bajo el acuerdo de investigación de colaboración con el Instituto de Investigación Infantil Murdoch (MCRI), los ratones serán dosificados con un oligonucleótido en antisentido diseñado para dirigirse a CD49d (equivalente en ratones del ATL1102) o tratamientos de oligonucleótidos de control o salinos en combinación con un fármaco de restauración de la distrofina (fármaco de oligonucleótido morfolino de omisión de exón de la misma química farmacológica que los tratamientos de omisión de exón comercializados en los EE.UU.). La inhibición antisentido de CD49d ha demostrado previamente actividad en un modelo de ratón mdx como monoterapia, reduciendo las células inmunes CD49d+ y tanto el objetivo CD49d en el músculo como el daño muscular. El estudio de combinación evaluará los efectos de la inhibición en antisentido de CD49d en combinación con un fármaco de restauración de la distrofina en los marcadores de la actividad del fármaco en el modelo mdx de DMD, incluyendo el potencial de la combinación para mejorar los niveles de expresión de la distrofina más allá de lo logrado por el agente de restauración de la distrofina utilizado solo, y por lo tanto apunta a la utilidad potencial del tratamiento de combinación
en la clínica. Este estudio está en camino de ser completado con los resultados previstos para el cuarto trimestre del año calendario 2022.