Pharnext anunció el jueves que había completado en la fecha prevista su ensayo clínico pivotal de fase III en la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo A (CMT1A). En un comunicado de prensa, la empresa biofarmacéutica señaló que el último paciente aleatorizado del ensayo, en el que se está probando su fármaco candidato principal PXT3003, había completado ya su visita de fin de ensayo.



El ensayo, que comenzó en marzo de 2021, tiene como objetivo evaluar la eficacia y la seguridad del compuesto durante un periodo de 15 meses en pacientes con CMT1A de leve a moderada. Se incluyó en el ensayo a un total de 387 pacientes, superando los 350 definidos inicialmente en el protocolo.





De ellos, 315 recibieron dosis altas de PXT3003. Los resultados preliminares de este estudio aún se esperan para el 4º trimestre de 2023. La enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo A, que se caracteriza por neuropatías progresivas, hereditarias y graves, es una enfermedad huérfana con una prevalencia de uno de cada 5.000 afectados. Copyright (c) 2023 CercleFinance.com. Todos los derechos reservados.