ProMIS Neurosciences Inc. ha anunciado una publicación en la que se identifica al Receptor de la C-quinasa 1 activada (RACK1) como una nueva diana de proteínas mal plegadas para la ELA y la degeneración lobar frontotemporal (DLFT). El artículo publicado en la edición digital de Acta Neuropathologica Communications se titula "Targeting RACK1 to alleviate TDP-43 and FUS proteinopathy-mediated suppression of protein translation and neurodegeneration". La proteína 43 de unión al ADN TAR (TDP-43) y la fusionada en sarcoma/traslocada en sarcoma (FUS) son ribonucleoproteínas asociadas a la patogénesis de la ELA y la ELFT. En condiciones normales, el TDP-43 y el FUS se localizan predominantemente en el núcleo de las células, donde participan en la regulación de la expresión proteica.

En la enfermedad, sin embargo, suelen deslocalizarse en el citoplasma de las neuronas, donde forman agregados. Los autores del estudio informaron de que tanto el FUS patológico como el TDP-43 coagregan con RACK1, lo que provoca la supresión de la síntesis proteica. Y lo que es más importante, demostraron que la eliminación (knock-down) de RACK1 puede restaurar la síntesis proteica en un sistema celular y aliviar la neurodegeneración en un modelo de enfermedad de la mosca de la fruta.