Provectus Biopharmaceuticals, Inc. proporcionó datos actualizados de un ensayo clínico de fase 1b/2 en curso de la inmunoterapia contra el cáncer en fase de investigación PV-10 (rosa de bengala sódica) en combinación con el bloqueo de puntos de control inmunitarios (CB) estándar para el tratamiento del melanoma cutáneo avanzado (NCT02557321). Los resultados iniciales de los pacientes sin CB de la cohorte principal del estudio ilustraron el beneficio clínico potencial en todos los estadios de la metástasis. Se ha evaluado el seguimiento a más largo plazo de una población ampliada de pacientes.

Los participantes debían tener al menos una lesión inyectable y una lesión diana medible y ser candidatos a pembrolizumab. La combinación de PV-10 y pembrolizumab se administró cada 3 semanas durante un máximo de 5 ciclos, seguida de pembrolizumab solo cada 3 semanas durante una duración total de hasta 24 meses. Los pacientes pueden haber recibido PV-10 según necesidad (PRN) más allá del curso de tratamiento inicial a discreción del investigador.

El criterio de valoración primario de la fase 1b fue la seguridad y la tolerabilidad. La tasa de respuesta objetiva (TRO) y la supervivencia sin progresión (SLP) fueron criterios de valoración secundarios clave (evaluados mediante RECIST 1.1 después de 15 semanas y, posteriormente, cada 12 semanas). La adición de una cohorte de expansión equilibró la inscripción global en 25 pacientes: Edad media 73,0 años, rango 28-82, 20 varones (80%), 5 mujeres (20%), y 6 estadios IIIB-IIIC (24%), 8 estadios IV M1a (32%), 7 M1b (28%), 4 M1c (16%) según el sistema de estadificación del melanoma del Comité Conjunto Americano sobre el Cáncer (AJCC).

Los acontecimientos adversos emergentes del tratamiento fueron coherentes con los patrones establecidos para ambos fármacos del estudio. No hubo indicios de solapamiento. Para todos los pacientes no tratados con CB La ORR fue del 72%; un 20% de respuesta completa (RC) y un 52% de respuesta parcial (RP), la mediana de la SLP (SLPm) fue de 12,5 meses para todos los pacientes, la mediana de la supervivencia global (SGEm) fue de 37,6 meses (3,1 años) y la mediana de la supervivencia específica de la enfermedad (SSEm) fue de 64,4 meses (5,4 años).

Para los pacientes en estadio III no tratados con CB: La ORR fue del 83%; 50% de RC y 33% de RP, las RC fueron rápidas y duraderas, habiéndose alcanzado en 15 semanas por 2 pacientes y en 27 semanas por la tercera, y continúan tras 24-44 meses de seguimiento, no se ha alcanzado la mPFS, la mOS se estima en 363 meses (3,0 años), la mDSS se estima en 42,5 meses (3,5 años), y ambas métricas de supervivencia podrían verse afectadas por el estado del último paciente de la cohorte que es un respondedor completo en curso a los 30,1 meses (2,5 años).