Radiopharm Theranostics ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha concedido la designación de medicamento huérfano a la tecnología radiofarmacéutica Ga68-Trivehexin (RAD 301) para la obtención de imágenes en pacientes con adenocarcinoma ductal pancreático (PDAC). Radiopharm está desarrollando la trivehexina como un radiofármaco novedoso para la obtención de imágenes y el tratamiento del cáncer de páncreas. Trivehexin es una molécula patentada basada en un péptido que se dirige a la avb6-integrina, un marcador celular de la invasión tumoral y el crecimiento metastásico, cuya expresión se correlaciona con una menor supervivencia en varios carcinomas.

El receptor de la avb6-integrina se encuentra en alta densidad en la mayoría de las células de carcinoma pancreático, lo que lo convierte en una atractiva diana diagnóstica y terapéutica. La empresa cuenta ya con dos designaciones de fármaco huérfano de la FDA, junto con el anticuerpo DUNP19 de LRRC15 para el tratamiento de pacientes con osteosarcoma. La designación se concede a un medicamento o producto biológico con potencial para diagnosticar, prevenir o tratar enfermedades y afecciones raras.

Los receptores de la designación reciben beneficios e incentivos que incluyen créditos fiscales para ensayos clínicos cualificados, exención de tasas de usuario y un potencial de siete años de exclusividad en el mercado si el medicamento es aprobado. Radiopharm firmó un acuerdo de licencia exclusiva con TRIMT GmbH para el desarrollo y la comercialización del RAD 301 en EE.UU., Australia, China, Hong Kong y Japón.