ReNeuron Group plc ha anunciado una actualización estratégica tras la revisión de los últimos datos del ensayo clínico de fase 2a de hRPC (células progenitoras de la retina humana) para la retinosis pigmentaria (RP) y una evaluación del potencial comercial de su tecnología Exosome. Tras una reciente reunión de su Consejo Asesor Científico en relación con el programa de RP, y habiendo considerado las implicaciones comerciales para la empresa, el Consejo de ReNeuron ha tomado la decisión estratégica de centrar su investigación y desarrollo en su plataforma tecnológica Exosome, donde actualmente tiene siete colaboraciones en curso y otras posibles asociaciones en discusión. Al mismo tiempo, la empresa tiene la intención de conceder licencias a los activos de su programa de RP una vez completado el actual paquete de datos clínicos. El estudio de RP de la empresa utiliza una formulación de hRPC criopreservada que se administra mediante una inyección subretiniana. En él se inscriben sujetos con RP avanzada con algo de visión central remanente. El estudio trató inicialmente a 10 pacientes con una administración de 1 millón de células y fue seguido por un segmento de extensión adicional del estudio que proponía dosificar hasta nueve pacientes con una dosis de 2 millones de células de nivel superior. Hasta finales de diciembre de 2021, la empresa puede confirmar que siete de los nueve sujetos del brazo de ampliación han sido tratados con la dosis de 2 millones de células, y que otros posibles sujetos previstos antes de final de año no han podido completar el cribado o han resultado inadecuados tras el mismo. Aunque no se han producido acontecimientos adversos graves atribuidos al fármaco en sí, la experiencia en el tratamiento de los sujetos con la dosis de 2 millones de células ha demostrado que el procedimiento quirúrgico necesario para administrar esta dosis más alta (que implica un mayor volumen y, por tanto, una mayor complejidad quirúrgica) ha dado lugar a más complicaciones quirúrgicas en comparación con lo observado con la dosis de 1 millón de células. Los datos recogidos para esta población de pacientes, que se vio afectada por los EAS y la dificultad para aplicar la dosis de 2 millones de células, han mostrado hasta la fecha pruebas muy limitadas de eficacia y, dados los EAS, en varios pacientes se produjo una reducción de la agudeza visual en el ojo tratado. Además, si bien los datos del estudio inicial mostraron a los 12 meses una mejora media de 9,9 letras con respecto al valor inicial en la puntuación de letras ETDRS (la tabla ocular estandarizada que se utiliza para medir la agudeza visual en los ensayos clínicos), el análisis de los datos de los 24 meses, aunque no es concluyente, parece mostrar que la eficacia disminuye después de los 12 meses. Cuatro de cada nueve pacientes siguen mostrando una respuesta positiva frente a la situación inicial en el mes 24. La Junta ha revisado su estrategia comercial y los recursos financieros necesarios para avanzar en el programa de RP. Aunque algunos pacientes parecían beneficiarse del tratamiento (en particular en los primeros 12 meses), sería necesario tratar a más pacientes con la dosis de 1m para intentar identificar qué subpoblaciones tienen más probabilidades de obtener una respuesta mayor y más duradera. Para entender completamente esto, la Compañía cree que sería necesario un ensayo adicional de fase 2 y la Junta cree que el tamaño de la inversión adicional requerida de ReNeuron en este programa no estaría en el mejor interés de los accionistas. El Consejo cree que, por lo tanto, sería mejor completar un paquete de datos sobre el programa y tratar de conceder una licencia del programa a un tercero. Enfoque en la tecnología de administración de fármacos de exosomasLas líneas celulares propias de la empresa producen un panel de candidatos a la administración de fármacos de exosomas que se ajustan a los tejidos y que tienen el potencial de dirigirse a una variedad de indicaciones y tipos de tejidos. Los exosomas producidos por las líneas celulares propias de la empresa o a través de su plataforma de células madre pluripotentes inducidas (iPSC) pueden fabricarse mediante un proceso escalable y cargarse con una amplia variedad de cargas útiles, como ácidos nucleicos (incluidos siRNA, mRNA y miRNA), proteínas (como Cas9, anticuerpos y péptidos), así como pequeñas moléculas. Los datos preclínicos positivos ya han proporcionado una prueba de concepto de que la novedosa tecnología de administración de fármacos Exosome de ReNeuron puede suministrar eficazmente proteínas terapéuticas a la región específica del cerebro afectada por varias enfermedades neurológicas, como el ictus, la enfermedad de Parkinson y la enfermedad de Huntington. Estos estudios han demostrado que la tecnología Exosome de ReNeuron ofrece una mayor estabilidad, una administración más selectiva y un aumento de la potencia, por lo que puede resolver los problemas de administración que pueden experimentarse con las proteínas terapéuticas, y la Junta cree que esto será de interés para las principales compañías farmacéuticas para ayudar en el tratamiento de una variedad de enfermedades neurológicas. Habiendo visto ya un fuerte progreso con la plataforma Exosome de la compañía, ReNeuron está incorporando científicos adicionales en los próximos dos meses para centrarse en esta área de crecimiento.