ROCHE HOLDING AG Múltiples fabricantes de fármacos han intentado hasta ahora, y no han logrado, encontrar un tratamiento eficaz para la enfermedad que destruye el cerebro y que afecta a unos 55 millones de personas en todo el mundo. Un avance supondría un gran impulso para los estudios similares que llevan a cabo Roche y Eli Lilly.
En relación con los resultados del fármaco de Eisai-Biogen, anunciados a última hora de la noche del martes, Ronald Petersen, director del Centro de Investigación de la Enfermedad de Alzheimer de la Clínica Mayo, en Rochester (Minnesota), declaró: "No es un efecto enorme, pero es un efecto positivo".
El fármaco, lecanemab, ralentizó el progreso de la enfermedad en un 27% en comparación con un placebo, cumpliendo el objetivo principal del estudio, y ofreciendo potencialmente una esperanza para los pacientes y sus familias, desesperados por un tratamiento eficaz.
La carrera por frenar la progresión del Alzheimer se produce en un momento en el que se espera que el número de estadounidenses que padecen la enfermedad se duplique hasta alcanzar los 13 millones en 2050, según la Asociación de Alzheimer.
A nivel mundial, la cifra podría alcanzar los 139 millones en 2050 sin un tratamiento eficaz, según la Alzheimer's Disease International.
Eisai, líder del programa de lecanemab de la asociación 50-50, está buscando la aprobación de la FDA bajo una vía acelerada, con una decisión esperada a principios de enero.
Su objetivo es conseguir la aprobación completa y la comercialización del fármaco en Estados Unidos, Europa y Japón para finales de 2023, según declaró el director general Haruo Naito a la prensa en Tokio.
Después de no haber sido negociadas con un exceso de órdenes de compra el miércoles, las acciones de Eisai, según las normas de la bolsa de Tokio, cerraron al alza por su límite diario de 1.000 yenes, una subida del 17%, lo que apunta a una mayor demanda de compra el jueves. Las acciones de Biogen subieron un 50% en las operaciones previas a la comercialización, lo que elevó las acciones de sus rivales Roche y Eli Lilly.
Eisai dijo que los resultados del ensayo con 1.800 pacientes demuestran la antigua teoría de que la eliminación de los depósitos pegajosos de una proteína llamada beta amiloide del cerebro de las personas con Alzheimer en fase inicial puede retrasar el avance de la debilitante enfermedad.
Los datos son una "victoria inequívoca" para los pacientes de Alzheimer, dijo el analista de BMO Evan Seigerman, mientras que el analista de Jefferies Michael Yee dijo que sugería una franquicia potencialmente nueva y multimillonaria.
"MUY PRONTO
El lecanemab, al igual que el anterior fármaco de los socios, el Aduhelm, es un anticuerpo intravenoso diseñado para eliminar los depósitos amiloides. A diferencia del Aduhelm, el lecanemab se dirige a formas de amiloide que aún no se han aglutinado.
"Si se puede ralentizar una enfermedad en casi un 30% es fantástico", dijo el doctor Jeff Cummings, director del Centro Chambers-Grundy de Neurociencia Transformadora de la Universidad de Nevada Las Vegas.
La llamada hipótesis del amiloide ha sido cuestionada por algunos científicos, sobre todo después de la controvertida aprobación del Aduhelm por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. en 2021, basada en su capacidad para eliminar las placas y no en la prueba de que ayudara a frenar el deterioro cognitivo. La decisión se produjo después de que el propio panel de expertos externos de la FDA desaconsejara su aprobación.
Aunque los resultados de primera línea del lecanemab son convincentes, aún es "muy pronto" para determinar si los efectos son clínicamente significativos, dijo el doctor Kristian Steen Frederiksen, director de una unidad de ensayos clínicos de la Universidad de Copenhague.
El Alzheimer "es una enfermedad extremadamente compleja y es poco probable que la patología relacionada con el amiloide sea la única protagonista", dijo. "Por lo tanto, es poco probable que dirigirse a un único objetivo produzca grandes tamaños de efecto".
Aduhelm fue el primer nuevo fármaco contra el Alzheimer aprobado en 20 años, tras una larga lista de fracasos de gran repercusión para la industria.
Los grupos de defensa de los pacientes saludaron la noticia de los resultados positivos del ensayo con lecanemab.
"Espero que la FDA apruebe el fármaco en enero", dijo el presidente de USAgainstAlzheimer, George Vradenburg.
El ensayo de fase III evaluó la capacidad del fármaco para reducir el deterioro cognitivo y funcional según la Clasificación de Demencia Clínica-Suma de Casillas (CDR-SB), una escala numérica utilizada para cuantificar la gravedad de la demencia en los pacientes en áreas como la memoria, la orientación, el juicio y la resolución de problemas y el cuidado personal.
HINCHAJE CEREBRAL
La tasa de un efecto secundario de hinchazón cerebral asociado a los tratamientos antiamiloides fue del 12,5% en el grupo de lecanemab, frente al 1,7% en el grupo de placebo. Sin embargo, muchos casos no causaron síntomas, y la hinchazón cerebral sintomática se observó en el 2,8% de los del grupo de lecanemab, dijeron las empresas.
Las microhemorragias cerebrales se produjeron a una tasa del 17% en el grupo de lecanemab, y del 8,7% en el grupo de placebo.
Petersen dijo que la tasa de efectos secundarios fue mucho menor que con Aduhelm y "ciertamente tolerable".
La aprobación de Aduhelm fue un raro punto brillante para los pacientes de Alzheimer, pero los críticos han pedido más pruebas de que los fármacos dirigidos al amiloide merecen la pena.
La controversia y la reticencia de algunos pagadores a cubrir Aduhelm llevaron a Biogen a rebajar el precio del fármaco a 28.000 dólares anuales desde los 56.000 iniciales.
Medicare, el plan de salud del gobierno estadounidense para personas de 65 años o más, dijo este año que sólo pagaría el Aduhelm y otros medicamentos similares si los pacientes estaban inscritos en un ensayo clínico válido, lo que redujo drásticamente el uso del medicamento.
Michael Irizarry, subdirector clínico de Eisai, dijo en una conferencia telefónica que la empresa mantendrá conversaciones con Medicare sobre la cobertura del lecanemab.
