Sanofi anunció que los datos de un estudio pivotal publicados en The New England Journal of Medicine (NEJM) siguen destacando la eficacia, la seguridad y el perfil farmacocinético de efanesoctocog alfa, un tratamiento en investigación para la hemofilia A. Estos datos demuestran que efanesoctocog alfa proporcionó niveles de actividad del factor normales o casi normales (>40%) durante la mayor parte de la semana con una dosis semanal. El efanesoctocog alfa se encuentra actualmente en fase de revisión prioritaria por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) y la fecha de acción prevista para la decisión es el 28 de febrero de 2023. La hemofilia A es una enfermedad rara, de por vida, en la que la capacidad de la sangre de una persona para coagularse adecuadamente está alterada, lo que provoca hemorragias excesivas que pueden provocar daños en las articulaciones y dolor crónico, y afectar potencialmente a su calidad de vida.

La gravedad de la hemofilia viene determinada por el nivel de actividad del factor de coagulación en la sangre de una persona. Los datos del estudio pivotal XTEND-1 de fase 3 publicados en NEJM muestran que efanesoctocog alfa cumplió los criterios de valoración primarios y secundarios clave, demostrando una prevención clínicamente significativa de las hemorragias y una protección superior frente a las hemorragias en comparación con la profilaxis previa con factor VIII basada en una comparación intrapaciente. El tratamiento con profilaxis con efanesoctocog alfa produjo mejoras significativas y clínicamente significativas en la salud física, el dolor y la salud articular.

Los resultados clave incluyen: La mediana y la media de las tasas anualizadas de hemorragia (ABR) fueron de 0,00 (IQR: 0,00-1,04) y 0,71 (95% CI: 0,52-0,97), respectivamente; Una reducción estadísticamente significativa y clínicamente significativa de la ABR (77%) frente a la profilaxis previa con factor VIII (p < 0.001); Casi todos (97%) los episodios hemorrágicos se resolvieron con una única inyección de efanesoctocog alfa (50 UI/kg); El efanesoctocog alfa proporcionó una actividad media del factor >40 UI/dL durante la mayor parte de la semana y a 15 UI/dL en el día 7; La profilaxis con efanesoctocog alfa mejoró la salud física (p < 0.001), la intensidad del dolor (p=0,03) y la salud articular (p=0,01) al comparar las mediciones de la semana 52 y las del inicio; En los pacientes con articulaciones diana al inicio, el 100% de las articulaciones diana se resolvieron tras al menos 12 meses de profilaxis continua; Efanesoctocog alfa se toleró bien y no se detectó el desarrollo de inhibidores del factor VIII. Los acontecimientos adversos emergentes del tratamiento más frecuentes (>5% de los participantes en general) fueron cefalea, artralgia, caída y dolor de espalda. Los datos sobre calidad de vida del estudio XTEND-1 se presentaron recientemente en la 64ª Reunión y Exposición Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH).

Los resultados aportaron más pruebas del posible impacto positivo de la profilaxis con efanesoctocog alfa una vez a la semana para proporcionar niveles de actividad del factor normales o casi normales durante la mayor parte de la semana, reducir el dolor y mejorar el funcionamiento físico de las personas con hemofilia A.