Santhera Pharmaceuticals ha anunciado que ha firmado un acuerdo de licencia exclusiva con Sperogenix Therapeutics, una empresa con sede en China especializada en enfermedades huérfanas. En virtud de este acuerdo, Sperogenix concederá una licencia de vamorolona para indicaciones de enfermedades raras por un importe total de hasta 124 millones de dólares, que incluye una compensación inicial de dos dígitos en efectivo y pagos por hitos relacionados con la DMD en los Estados Unidos que ascienden a un total de 20 millones de dólares, así como otros cánones de dos dígitos sobre las ventas netas. Según los términos del acuerdo, Santhera concederá a Sperogenix Therapeutics los derechos exclusivos de desarrollo y comercialización de la vamorolona en la DMD y en todas las demás indicaciones de enfermedades raras para la Gran China (incluyendo China continental, Hong Kong, Macao y Taiwán). Santhera seguirá siendo responsable de la fabricación y el suministro, mientras que Sperogenix, una empresa dedicada a las enfermedades raras con sede en China y financiada por Lilly Asia Ventures y Morningside Ventures, se centrará en el trabajo de regulación y desarrollo y en la futura comercialización. Sperogenix tiene previsto iniciar la presentación de la vamorolona para la DMD en China tras la aprobación de la FDA estadounidense, lo que podría conducir a la entrada en el mercado chino a partir de 2024. Existen importantes oportunidades en el negocio de la asistencia sanitaria en China debido a la gran base de pacientes y a las elevadas necesidades no cubiertas. Las reformas normativas han dado lugar a un número creciente de aprobaciones y lanzamientos de medicamentos innovadores [1]. La DMD está en la lista china de enfermedades raras con una gran necesidad médica reconocida por el gobierno chino [2]. La prevalencia estimada de la DMD podría ser de hasta 70.000 pacientes, con una tasa creciente de diagnóstico que permite a más pacientes acceder a la atención en centros expertos. Actualmente no hay ningún tratamiento aprobado para la DMD en China. Sperogenix se comprometerá de forma proactiva con las autoridades sanitarias de China para conseguir una vía regulatoria acelerada para la vamorolona. Santhera pretende comercializar la vamorolona para el tratamiento de la DMD a través de su propia organización en los Estados Unidos y los principales mercados de Europa, y está buscando colaboraciones fuera de esas regiones para la DMD y para indicaciones adicionales en todo el mundo. La empresa comenzará a presentar una NDA en los Estados Unidos en el primer trimestre de 2022, preparando el camino para un primer lanzamiento a principios de 2023 en los Estados Unidos, seguido de una solicitud de autorización de comercialización en Europa en el segundo trimestre de 2022. Santhera estima que el potencial máximo de ventas de vamorolona en la indicación de DMD por sí sola supera los 500 millones de dólares en los Estados Unidos y en los cinco grandes países europeos juntos.