Sarepta Therapeutics, Inc. anunció la aprobación por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) de una ampliación de la indicación etiquetada de ELEVIDYS (moxeparvovec-rokl delandistrogénico) para incluir a individuos con distrofia muscular de Duchenne (DMD) con una mutación confirmada en el gen de la DMD que tengan al menos 4 años de edad. Al confirmar los beneficios funcionales, la FDA concedió la aprobación tradicional para pacientes ambulatorios. La FDA concedió la aprobación acelerada para pacientes no ambulatorios.

La aprobación continuada para pacientes de Duchenne no ambulatorios puede estar supeditada a la verificación del beneficio clínico en un ensayo confirmatorio. ELEVIDYS está contraindicado en pacientes con cualquier deleción en el exón 8 y/o exón 9 en el gen DMD. En consonancia con la vía de aprobación acelerada, Sarepta se ha comprometido a realizar y presentar los resultados de un ensayo aleatorizado y controlado para verificar y confirmar el beneficio clínico de ELEVIDYS en pacientes con distrofia muscular de Duchenne que no son ambulatorios.

ENVISION (Estudio SRP-9001-303), un estudio global, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de Fase 3 de ELEVIDYS en individuos no ambulatorios y ambulatorios mayores con Duchenne, está en marcha y pretende servir como este requisito post-comercialización. Como parte de un acuerdo de colaboración firmado en 2019, Sarepta está trabajando con Roche para transformar el futuro de la comunidad con Duchenne, permitiendo a quienes viven con la enfermedad mantener y proteger su función muscular. Sarepta es responsable de la aprobación reglamentaria y la comercialización de ELEVIDYS en los EE.UU., así como de la fabricación.

Roche es responsable de las aprobaciones reglamentarias y de llevar ELEVIDYS a los pacientes del resto del mundo. ELEVIDYS (moxeparvovec-rokl delandistrogénico) es una terapia de transferencia génica de dosis única basada en el virus adenoasociado (AAV) para infusión intravenosa diseñada para abordar la causa genética subyacente de la distrofia muscular de Duchenne ? mutaciones o cambios en el gen de la DMD que dan lugar a la falta de proteína distrofina ?

mediante la administración de un transgén que codifica la producción dirigida de microdistrofina ELEVIDYS en el músculo esquelético. ELEVIDYS está indicado para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en individuos de al menos 4 años de edad. Para pacientes que son ambulatorios y tienen una mutación confirmada en el gen DMD.

Para pacientes que no son ambulatorios y tienen una mutación confirmada en el gen DMD. La indicación de DMD en pacientes no ambulatorios está aprobada bajo aprobación acelerada basada en la expresión de micro-distrofina ELEVIDYS (señalada en adelante como "micro-distrofina") en el músculo esquelético. La aprobación continuada para esta indicación puede depender de la verificación y descripción del beneficio clínico en un ensayo confirmatorio.