Sirnaomics Ltd. anunció los resultados provisionales para la finalización con éxito de la segunda cohorte de su estudio clínico de fase I del ARNi terapéutico basado en GalNAc STP122G, dirigido al Factor XI como una forma novedosa de agente anticoagulante. La cohorte 2 está formada por ocho participantes sanos que completaron la dosificación de 50 mg mediante administración subcutánea y fueron seguidos durante un periodo de 140 días. Los datos de seguridad mostraron que no hubo toxicidades limitantes de la dosis ni acontecimientos adversos graves, con una actividad de silenciamiento de la diana dependiente de la dosis, por lo que el estudio pasará a la siguiente cohorte de dosificación.

Sirnaomics tiene previsto inscribir hasta un total de cinco cohortes de dosificación escalonada. El estudio de cohortes de fase I, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y secuencial está diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de una dosis única ascendente de STP122G cuando se administra por vía subcutánea a participantes sanos. La seguridad y la tolerabilidad se compararán entre cinco dosis diferentes de STP122G (25 mg, 50 mg, 100 mg, 200 mg, 400 mg) para seleccionar una para futuros estudios.

También se medirá y comparará la actividad silenciadora de la diana y el beneficio terapéutico para la evaluación dependiente de la dosis. El estudio prevé reclutar a 40 participantes en total. El STP122G es un inhibidor del Factor XI de tercera generación para los casos en que los tratamientos anteriores no hayan evitado por completo las hemorragias en pacientes con trastornos anticoagulantes.

El Factor XI es una enzima producida predominantemente por los hepatocitos del hígado y desempeña un papel importante en la cascada de coagulación sanguínea del organismo. Al inhibir el Factor XI, el STP122G puede tener mejores perfiles de seguridad que los fármacos anticoagulantes actuales. Existen tres tipos de inhibidores del Factor XI actualmente en el mercado o en ensayos clínicos: Tratamientos basados en ARN, moléculas pequeñas y anticuerpos monoclonales.

Como tratamiento basado en el ARN impulsado por el sistema de administración GalAheadTM mxRNA de Sirnaomics, el STP122G se dirige al hepatocito para inhibir la producción del Factor XI, lo que podría ofrecer una eficacia a largo plazo y un menor riesgo de hemorragia.