Takeda ha anunciado que ha recibido la aprobación del Ministerio de Sanidad, Trabajo y Bienestar para la inyección subcutánea de 300 mg de TAKHZYRO para la profilaxis de los ataques agudos de angioedema hereditario en pacientes adultos y pediátricos de 12 años o más en Japón. El angioedema hereditario es un raro trastorno genético que provoca ataques recurrentes de edema – hinchazón – en varias partes del cuerpo, como el abdomen, la cara, los pies, los genitales, las manos y la garganta. La hinchazón puede ser debilitante y dolorosa. Los ataques que obstruyen las vías respiratorias pueden provocar asfixia y son potencialmente mortales. Se calcula que el AEH afecta a una de cada 50.000 personas en todo el mundo. En Japón, se estima que entre 2.000 y 3.000 personas viven con AEH, pero sólo se han diagnosticado aproximadamente 450 debido al escaso conocimiento del trastorno en el país. Esta aprobación se basa principalmente en los resultados del estudio global de fase 3 HELP y de la extensión abierta del estudio HELP de fase 3, además de los resultados de un estudio de fase 3 que evalúa la eficacia y la seguridad de TAKHZYRO en pacientes japoneses. Combinados, estos estudios han demostrado la eficacia y el perfil de seguridad de TAKHZYRO como tratamiento preventivo de los ataques de AEH. El TAKHZYRO recibió su primera aprobación para la prevención de los ataques de AEH en pacientes de 12 años o más en 2018 en los Estados Unidos y en la Unión Europea, y ahora está aprobado en más de 50 países. TAKHZYRO está destinado a la autoadministración o a la administración por parte de un cuidador, una vez entrenado por un profesional sanitario. TAKHZYRO está respaldado por un sólido programa de desarrollo clínico, que incluye uno de los mayores estudios de prevención en el AEH con la mayor duración del tratamiento activo, con presentaciones reglamentarias adicionales en curso en todo el mundo.