Theranexus subió más de un 22% en la bolsa de París el miércoles tras recibir una opinión positiva de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) sobre el diseño de su estudio de fase 3 en la enfermedad de Batten. La empresa biofarmacéutica y su socio en el ensayo, la Fundación Beyond Batten Disease (BBDF), subrayan que la respuesta de la EMA se ajusta a los términos del acuerdo ya obtenido de la FDA estadounidense en mayo.

En este caso, la EMA ha mantenido los mismos criterios de eficacia, a saber, la agudeza visual como criterio de valoración principal en la fase 3 y la evaluación de las funciones cognitivas y motoras como criterios de valoración secundarios.



La forma juvenil de la enfermedad de Batten, un raro trastorno genético del sistema nervioso para el que no existe tratamiento, se manifiesta por una pérdida progresiva de la visión, que aparece entre los cuatro y los seis años, seguida de problemas de comportamiento y dificultades de aprendizaje, seguidos de convulsiones.



Finalmente, los pacientes quedan postrados en una silla de ruedas, o incluso en cama, antes de morir prematuramente. El reclutamiento de pacientes debería comenzar a finales de 2023 en varios centros de Estados Unidos y Europa, con el objetivo de lograr las primeras ventas en 2027. Copyright (c) 2023 CercleFinance.com. Todos los derechos reservados.