TransCode Therapeutics, Inc. ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha completado la revisión de la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) de la empresa y ha concluido que ésta puede proceder con su estudio multicéntrico de fase 1/2, abierto, de escalada de dosis y de ampliación de dosis de su candidato terapéutico principal, TTX-MC138, en pacientes con tumores sólidos avanzados. El ensayo clínico de fase 1/2 incluye una fase inicial de escalado de dosis seguida de una fase de ampliación de dosis. La parte de escalada de dosis del ensayo está diseñada para incluir a pacientes con una variedad de cánceres sólidos metastásicos.

El objetivo primario de esta fase es evaluar la seguridad y tolerabilidad de niveles de dosis escalonados de TTX-MC138. En la fase de ampliación de dosis, se evaluarán determinados tipos de tumores basándose en los resultados preliminares de la fase de escalada de dosis. El objetivo principal de la fase de ampliación de dosis es seguir evaluando la seguridad, así como la tolerabilidad y la actividad antitumoral del TTX-MC138 en pacientes con cáncer.

La empresa se ha comprometido a derrotar al cáncer mediante el diseño inteligente y la administración eficaz de terapias de ARN basadas en su plataforma patentada de nanopartículas TTX. El principal candidato terapéutico de la empresa, TTX -MC138, se centra en el tratamiento de tumores metastásicos que sobreexpresan microARN-10b, un biomarcador único y bien documentado de la metástasis. Además, TransCode está desarrollando una cartera de candidatos terapéuticos de ARN de primera clase diseñados para superar los retos de la administración de ARN y desbloquear así el acceso terapéutico a una variedad de dianas genéticas novedosas que podrían ser relevantes para el tratamiento de diversos tipos de cáncer.