Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. es una empresa biofarmacéutica. La empresa se centra en la identificación, adquisición, desarrollo y comercialización de productos novedosos para el tratamiento de enfermedades genéticas graves, raras y ultrarraras. Sus terapias y su cartera de productos en fase clínica constan de cuatro categorías de productos: biológicos, moléculas pequeñas, terapia génica AAV y candidatos a productos de ácido nucleico. Los cuatro productos candidatos aprobados de la empresa incluyen Crysvita (burosumab) para el tratamiento de la hipofosfatemia ligada al cromosoma X (XLH) y la osteomalacia inducida por tumores (TIO), Mepsevii (vestronidasa alfa) para el tratamiento de la mucopolisacaridosis VII (MPSVII) o síndrome de Sly, Dojolvi (triheptanoína) para el tratamiento de los trastornos de la oxidación de ácidos grasos de cadena larga (LC-FAOD), y Evkeeza (evinacumab) para el tratamiento de la hipercolesterolemia familiar homocigótica (HoFH). Sus productos clínicos candidatos incluyen DTX401, DTX301 y UX701. DTX401 para el tratamiento de la enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo la.