Abliva AB (publ) ha anunciado que la empresa ya ha incluido el número objetivo de pacientes necesarios para el cribado en la fase 1 del estudio FALCON. Por lo tanto, el estudio sigue por buen camino para que todos los pacientes de la Ola 1 comiencen la dosificación a finales de año, con el análisis provisional hacia mediados de 2024. Abliva está llevando a cabo actualmente el estudio FALCON, un estudio clínico de fase 2 global, aleatorizado, controlado con placebo y potencialmente registrable que evalúa la eficacia de KL1333 en pacientes adultos con enfermedades mitocondriales que experimentan fatiga y miopatía. Ya se ha alcanzado el número objetivo de pacientes necesarios para la criba 1 del estudio. Los pacientes cribados han sido, y seguirán siendo, evaluados para el inicio de la dosificación en el estudio, con el objetivo de que todos los pacientes elegibles hayan iniciado la dosificación a finales de 2023. En el estudio FALCON, los pacientes que cumplen los criterios iniciales son evaluados durante un periodo de cribado, durante el cual se confirman sus antecedentes genéticos y una línea de base de fatiga y miopatía constantes. Los pacientes que cumplen los criterios necesarios comienzan la dosificación al final de su periodo de cribado.
El ensayo FALCON tiene un diseño de estudio adaptativo con un análisis provisional que determinará el número final de pacientes que se reclutarán en el estudio completo (Ola 1+ Ola 2) para respaldar un conjunto de datos potencialmente de registro.