Alexion Pharmaceuticals, Inc. AstraZeneca Rare Disease, presentará nuevos datos que muestran avances significativos para el tratamiento del trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (NMOSD) con anticuerpos anti-aquaporina-4 (AQP4) positivos (Ab+) en el Congreso del Comité Europeo para el Tratamiento y la Investigación de la Esclerosis Múltiple (ECTRIMS), del 26 al 28 de octubre de 2022. Los datos que se presentarán en la reunión incluirán nuevos conocimientos de la cartera de productos del complemento de Alexion que ilustran el papel fundamental de la inhibición de C5 en el tratamiento de la NMOSD AQP4 Ab+ y la reducción significativa del riesgo de recaídas, incluidos los hallazgos sobre el primer y único inhibidor del complemento C5 de acción prolongada, ULTOMIRIS® (ravulizumab-cwvz).
Redefiniendo el manejo de la enfermedad NMOSD; Una presentación oral mostrará los resultados del ensayo CHAMPION-NMOSD, que evaluó la seguridad y eficacia de ULTOMIRIS en adultos con NMOSD AQP4 Ab+, en comparación con el brazo de placebo externo del ensayo clínico pivotal SOLIRIS® PREVENT. Los datos mostrarán que hubo cero recaídas adjudicadas en el ensayo observadas en pacientes con NMOSD AQP4 Ab+ con una duración media del tratamiento de 73 semanas, lo que representa una reducción del riesgo de recaída del 98,6% (p < 0,0001) en comparación con el brazo de placebo externo. La seguridad y la tolerabilidad de ULTOMIRIS en el ensayo CHAMPION-NMOSD fueron coherentes con los estudios clínicos anteriores y con otras indicaciones aprobadas. Mejora de la comprensión de la experiencia de los pacientes con NMOSD; Dos presentaciones de pósteres detallan los hallazgos de las entrevistas cualitativas con pacientes de NMOSD. Este trabajo ayuda a informar a la comunidad científica sobre el impacto inmediato y duradero de las recaídas, incluyendo la capacidad para trabajar y participar en las actividades diarias, la movilidad y el dolor, así como la dependencia del apoyo de los cuidadores. ¿Qué es ULTOMIRIS? ULTOMIRIS es un medicamento de venta con receta que se utiliza para tratar: adultos y niños a partir de 1 mes de edad con una enfermedad llamada Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN). adultos y niños a partir de 1 mes de edad con una enfermedad llamada Síndrome Urémico Hemolítico atípico (SHUa). ULTOMIRIS no se utiliza en el tratamiento de personas con síndrome urémico hemolítico relacionado con la toxina Shiga (STEC-HUS). adultos con una enfermedad llamada miastenia gravis generalizada (GMG) que sean positivos a los anticuerpos contra el receptor de acetilcolina (AChR). Se desconoce si ULTOMIRIS es seguro y eficaz en niños menores de 1 mes de edad. Se desconoce si ULTOMIRIS es seguro y eficaz para el tratamiento de la gMG en niños. La administración subcutánea de ULTOMIRIS no ha sido evaluada y no está aprobada para su uso en niños.