Alexion Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado que un análisis provisional preespecificado del ensayo de fase III ALPHA, que evalúa el danicopan (ALXN2040), un inhibidor oral del factor D en fase de investigación, como complemento del tratamiento con inhibidores de C5 ULTOMIRIS® (ravulizumab-cwvz) o SOLIRIS® (eculizumab), ha mostrado resultados positivos de alto nivel en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que experimentan hemólisis extravascular (HEC) clínicamente significativa. El ensayo cumplió su criterio de valoración primario de cambio en la hemoglobina con respecto a la línea de base a las 12 semanas y los criterios de valoración secundarios clave, incluyendo la evitación de transfusiones y el cambio en la puntuación de fatiga de la Evaluación Funcional de la Terapia de Enfermedades Crónicas (FACIT). Danicopan más ULTOMIRIS o SOLIRIS demostró su superioridad en comparación con el placebo más ULTOMIRIS o SOLIRISpara esta población específica de pacientes, con mejoras estadísticamente significativas y clínicamente relevantes en los niveles de hemoglobina, la evitación de transfusiones y las puntuaciones de FACIT Fatiga con respecto al valor inicial.

La HPN es un trastorno sanguíneo grave y poco frecuente que se caracteriza por la destrucción de los glóbulos rojos, conocida como hemólisis intravascular (HIV), y la activación de los glóbulos blancos y las plaquetas, que puede causar trombosis (coágulos de sangre) y provocar daños en los órganos y, potencialmente, la muerte prematura.Danicopan fue generalmente bien tolerado y no se observaron diferencias clínicamente significativas en los resultados de seguridad entre el grupo de danicopan más el inhibidor C5 y el grupo de control. Alexion, AstraZeneca Rare Disease, presentará estos datos en una próxima reunión médica y tiene la intención de proceder a la presentación de solicitudes reglamentarias en los próximos meses. ULTOMIRIS es un medicamento de prescripción que se utiliza para tratar: adultos y niños de 1 mes de edad o más con una enfermedad llamada Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN).

adultos y niños a partir de 1 mes de edad con una enfermedad llamada Síndrome Hemolítico Urémico atípico (SHUa). ULTOMIRIS no se utiliza en el tratamiento de personas con síndrome urémico hemolítico relacionado con la toxina Shiga (STEC-HUS). adultos con una enfermedad llamada miastenia gravis generalizada (GMG) que sean positivos a los anticuerpos contra el receptor de acetilcolina (AChR).

No se sabe si ULTOMIRIS es seguro y eficaz en niños menores de 1 mes.