Annexon, Inc. informó de los resultados del estudio de fase 1 de dosis única ascendente (SAD) y dosis múltiple ascendente (MAD) en voluntarios sanos de ANX1502, un inhibidor oral selectivo de molécula pequeña, primero en su clase, que se dirige a la forma activa de C1s responsable de propagar la activación de la vía clásica en asociación con C1q. ANX1502 alcanzó los niveles séricos objetivo y demostró medidas farmacocinéticas (PK) que apoyan el avance a un estudio clínico de prueba de concepto para evaluar la farmacodinámica (PD) y la eficacia en pacientes con enfermedad de aglutinina fría (EAC) en 2024. El ensayo clínico de fase 1 completado es un estudio SAD y MAD aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la seguridad, tolerabilidad, PK y PD de la formulación en suspensión líquida ANX1502 en adultos sanos.

El estudio evaluó dosis únicas ascendentes de ANX1502 de 25 mg a 1050 mg y dosis múltiples ascendentes de ANX1502 de 200 mg dos veces al día a 525 mg dos veces al día. Los resultados del estudio fueron los siguientes: Se observó una FC proporcional a la dosis y niveles objetivo del fármaco activo en las cohortes de SAD y MAD; Las dosis únicas de 525-1025 mg de ANX1502 suprimieron los niveles séricos de C4d en voluntarios sanos con una C4d basal superior a la media; En todas las dosis evaluadas, el ANX1502 fue generalmente bien tolerado con acontecimientos adversos emergentes del tratamiento (AETT) de leves a moderados. Los EAET más frecuentes fueron gastrointestinales, que incluyeron náuseas, emesis y diarrea.

No se notificaron acontecimientos adversos graves y no hubo hallazgos clínicos o de laboratorio significativos. Tras la finalización con éxito del estudio de prueba de concepto en pacientes con EAC, Annexon tiene la intención de evaluar el ANX1502 en enfermedades autoinmunes graves mediadas por el complemento con el objetivo de proporcionar una mayor eficacia y ofrecer una cómoda administración de dosis para el tratamiento a largo plazo de afecciones crónicas.