Applied Genetic Technologies Corporation ha anunciado que ha superado el objetivo de inscripción en el ensayo SKYLINE de la compañía con AGTC-501, una terapia génica basada en un vector AAV recombinante desarrollada para el tratamiento de la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP). Se han inscrito un total de 14 pacientes en los grupos de dosis alta y baja, superando el objetivo previsto de inscripción de 12. SKYLINE es una ampliación en varios centros del estudio de fase 1/2 en curso, en el que los pacientes son asignados aleatoriamente a una dosis alta o baja de AGTC-501, con el objetivo principal de identificar la proporción de ojos tratados que demuestran una mejora con respecto al inicio en las medidas de sensibilidad visual y agudeza visual, así como la capacidad de los pacientes para recorrer un laberinto de movilidad con más éxito en condiciones variables de luz y desafío. Es importante destacar que este es el primer ensayo que tiene el potencial de demostrar una correlación de la sensibilidad visual y la agudeza visual con el resultado del laberinto, un criterio de valoración funcional clave en el ensayo VISTA. La empresa prevé la publicación de los siguientes resultados, siempre y cuando continúe el impacto de COVID-19: los resultados de 24 meses del ensayo clínico de fase 1/2 de AGTC-501 en curso en el tercer trimestre del año 2022; los resultados de 12 meses del ensayo SKYLINE en el primer trimestre del año 2023; y los resultados provisionales del ensayo VISTA en la primera mitad del año 2023.